




吉瑞替尼用于携带FLT3突变的复发性或难治性(治疗耐药)急性髓系白血病(AML)成人患者,可以延长患者的生命,但患者体质和病情不同,具体能延长多久的生命没有确定的数据。具有FMS样酪氨酸激酶3基因(FLT3)突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)患者很少对挽救性化疗有反应。吉瑞替尼是一种强效、口服、选择性FLT3抑制剂,在复发或难治性FLT3突变AML中具有单药活性。
一项第3阶段试验(NCT02421939),以2:1的比例随机分配复发或难治性FLT3突变AML的成人,接受吉瑞替尼(每天120 mg)或挽救性化疗。两个主要终点是总生存率和完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者百分比。次要终点包括无事件生存率(无治疗失败[即复发或缺乏缓解]或死亡)和完全缓解的患者百分比。
在371名符合条件的患者中,247人被随机分配到吉瑞替尼组,124人被分配到挽救性化疗组。吉瑞替尼组的中位总生存期明显长于化疗组(9.3个月vs.5.6个月)。完全缓解且血液学完全或部分恢复的患者比例,在吉瑞替尼组为34.0%,在化疗组为15.3%;完全缓解的百分比分别为21.1%和10.5%。
在一项针对治疗持续时间进行调整的分析中,吉瑞替尼组发生3级或以上不良事件和严重不良事件的频率低于化疗组;吉瑞替尼组最常见的3级或以上不良事件是发热性中性粒细胞减少症(45.9%)、贫血(40.7%)、血小板减少症(22.8%)。
结论:在复发或难治性FLT3突变AML患者中,吉瑞替尼的生存期显著延长,缓解患者的百分比高于挽救性化疗。
也就是说上述试验中,吉瑞替尼延长了患者的生命的时间是9.3个月,建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年12月1日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=BasicSearch.process&ApplNo=211349