马来酸阿伐曲泊帕治疗再障的效果？
郭药师
2025-01-21 09:12:46
已帮助: 814人
严重型再生障碍性贫血(SAA)是一种以骨髓增生低下和造血干细胞缺乏为特征的骨髓衰竭综合征。强化免疫抑制治疗(IST)是SAA非移植治疗的一线方案,抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)联合环孢菌素(CsA)有效率达60%~70%。阿伐曲泊帕是一种新型TPO-RA,经CYP450、CYP3A4酶代谢,不需要UGT1A1和UGT1A3参与，无明显肝毒性,已获批准用于慢性肝病合并血小板减少，那么，马来酸阿伐曲泊帕治疗再障的效果如何？
马来酸阿伐曲泊帕治疗再障的效果
研究目的：评估因肝肾功能异常不耐受强化免疫抑制治疗(IST)联合艾曲泊帕治疗的严重型再生障碍性贫血(SAA)患者,换用阿伐曲泊帕治疗的疗效及耐受性。
研究方法：对2020年10月至2021年7月间江苏省人民医院收治的8例SAA,因肝肾功能异常不耐受IST联合艾曲泊帕,改用阿伐曲泊帕20 mgld治疗,评估治疗前后血象变化、血栓事件.肝肾功能等指标。
研究结果：阿伐曲泊帕中位治疗时间4(1~6)个月,1例完全缓解,3例部分缓解,2例血红蛋白及血小板改善,1例中性粒细胞及血小板改善,1例患者因治疗时间短未纳入疗效评估。中位起效时间68.5(28~107)d,自对照显示中性粒细胞计数(P=0.004)、血红蛋白水平(P=0.005)及血小板计数(P=0.016)均较治疗前显著升高。阿曲泊帕治疗期间,所有患者无血栓事件发生,肝肾功能指标均维持正常范围内。
结论
阿伐曲泊帕对IST联合艾曲泊帕不耐受的SAA患者有一定疗效,耐受性良好。
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参考资料： FDA说明书，FDA更新于2024年7月18日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=210238
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血小板减少症药品
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卡普拉珠单抗(Cablivi)
卡普拉珠单抗适用于成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的治疗，需联合血浆置换和免疫抑制疗法共同使用。
福坦替尼
TAVALISSE(福坦替尼)适用于治疗慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者的血小板减少症，这些患者对先前的治疗反应不足。
罗米司亭(Romiplostim/Nplate)
1、免疫性血小板减少症患者(ITP)
Nplate 适用于治疗以下患者的血小板减少症：
a、对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。
b、1岁及以上ITP病患儿至少6个月，对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足。
2、急性放射综合征造血综合征患者
罗米司亭/Nplate (romiplostim)适用于增加急性暴露于骨髓抑制剂量辐射的成人和儿童患者(包括足月新生儿)的生存率。
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