FDA批准阿伐曲泊帕(Doptelet)用于治疗1岁及以上持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)儿科患者的血小板减少症

2025年7月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准阿伐曲泊帕(Doptelet)用于治疗1岁及以上、既往治疗反应不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)儿科患者的血小板减少症。此次批准还包含一种新剂型——口服散剂，适用于1岁至6岁以下儿童。

“阿伐曲泊帕(Doptelet)的获批，是1岁及以上持续性或慢性ITP儿童及青少年治疗领域的一项重要进展，”丹娜-法伯/波士顿儿童癌症与血液疾病中心儿科血液学家、血液学临床研究主任，同时也是AVA-PED-301研究的首席研究员RachaelGrace医学博士、医学科学硕士表示，“这种疗法的给药方式简单且灵活：它是口服制剂，既有片剂剂型，现在又新增了儿科专用的散剂剂型，且服用时不受食物限制。阿伐曲泊帕(Doptelet)新机型的获批用于儿科ITP治疗，为患儿家庭提供了一种新的治疗选择，有助于解决儿科ITP管理过程中的诸多挑战。”

总体而言，阿伐曲泊帕(Doptelet)的耐受性良好。在持续性或慢性ITP儿科患者中，最常见的不良反应(发生率≥10%)包括病毒感染、鼻咽炎、咳嗽、发热和口咽痛。

“自2019年上市以来，阿伐曲泊帕(Doptelet)一直是成人慢性ITP治疗的基石疗法，”Sobi北美公司总裁DuaneBarnes表示，“此次批准不仅彰显了我们对创新的承诺，还通过提供两种剂型的阿伐曲泊帕(Doptelet)，进一步拓展了患者及其家庭的治疗选择。”

关于免疫性血小板减少症(ITP)

免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板数量减少，导致患者易出现瘀伤且出血风险升高。据估计，全球每百万人口中约有100人患有ITP。在儿童群体中，ITP的年发病率为每10万名儿童中有5例；在新确诊的儿科ITP患者中，高达25%会发展为慢性ITP。目前，ITP尚无治愈方法，患者在接受各种治疗后通常会复发。

阿伐曲泊帕(Doptelet)适应症

阿伐曲泊帕(Doptelet)是一种血小板生成素受体激动剂，获批适应症包括：

(1)计划接受手术的成人慢性肝病患者的血小板减少症；

(2)既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者的血小板减少症；

(3)1岁及以上、既往治疗反应不佳的持续性或慢性免疫性血小板减少症儿科患者的血小板减少症。