FDA批准阿伐曲泊帕(Doptelet)用于治疗需接受医疗手术的慢性肝病合并血小板减少症患者

2018年5月21日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准阿伐曲泊帕(Doptelet)片剂上市，用于治疗计划接受医疗或牙科手术的成人慢性肝病患者的血小板减少症(血小板计数偏低)。这是FDA首次批准用于该适应症的药物。

伴随美国食品药品监督管理局的最新一项批准，计划即将面临的医疗或牙科手术的成人慢性肝病患者终于可以以更为理想的血小板计数的状态走上手术的台面了，这一新药的上市不仅为这一群体的患者带来了新的希望，也为临床医生们的临床实践提供了新的选择。阿伐曲泊帕(Doptelet)的片剂，主要用于治疗计划接受医疗或牙科手术的成人慢性肝病患者的血小板减少症。

据FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药品评价与研究中心血液肿瘤产品办公室的RichardPazdur医学博士的表述，血小板计数偏低又需要接受医疗的慢性肝病患者，其出血的风险都将会随之而显著的升高，而近期的研究也就明缺了阿伐曲泊帕(Doptelet)能否对其带来相对的安全的血小板的提升。其可不仅仅能减少甚至避免了对血小板的输注，从而也就避免了血小板的输注所可能产生的感染及其他不良的反应。”

阿伐曲泊帕(Doptelet)的临床研究

基于对435例慢性肝病合并重度血小板减少的患者的两项临床的试验(ADAPT-1和ADAPT-2)的验证，初步证明了阿伐曲泊帕(Doptelet)对改善这些患者的血小板功能具有较好的安全性和较高的有效性，对这些患者所计划的通常都需进行血小板输注的医疗操作具有较大的替代作用。通过对两种不同剂量的阿伐曲泊帕(Doptelet)的连续5天的口服给药的对照试验ultimately的揭露了其与安慰剂(无治疗)的疗效的明显的差异。相较于安慰剂组的患者，两种不同剂量的阿伐曲泊帕(Doptelet)的治疗均能明显的将患者的血小板计数在操作当天及操作后7天内的升高，且无需对患者进行血小板的输注或任何的抢救性治疗的患者的比例都明显的高了许多。

阿伐曲泊帕(Doptelet)的副作用

而阿伐曲泊帕(Doptelet)的常见副作用不可忽视，几乎所有的患者在接受了其治疗的过程中都要经历一一轻微的出血、口干、便秘、肠道刺激等一系列的不良反应。其中最为常见的便秘几乎所有的患者都要经历一一，据统计，约有85%的患者都出现了此种不良反应

如常见的阿伐曲泊帕(Doptelet)的临床试验报告所示，其最易引起的不良反应主要包括发热、腹痛、恶心、头痛、全身乏力以及四肢水肿等。但值得注意的是，对于既有慢性肝病的患者或患有特定的凝血功能障碍的个体而言，都可能因服用阿伐曲泊帕(Doptelet)而将血栓的风险都给带来了一定的增高。

阿伐曲泊帕(Doptelet)的便捷了FDA的优先的审评资格，意味着这类的新药的上市审批FDA将在接下来的6个月内就将其给予最终的审批决策。将“红牌”予以优先审评的主要就是那些若能通过批准的药物将对某些严重的疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性都大大地得到提高的。