普纳替尼的功效及作用及副作用是什么？

慢性粒细胞白血病(CML)是一种克隆性多能造血千细胞增生恶性疾病，在国内的发病率约为0.36/10 000，多发于中年人。费城染色体异常为该病的特征性遗传学标志，BCR-ABL融合基因是致病的分子基础。作用于BCR-ABL靶向的酪氨酸激酶抑制剂(TKI )是CML患者临床治疗的首选药物，普纳替尼( Ponatinib)作为第三代多靶点TKI，主要用于治疗携带有T315I突变阳性成人CML或者携带有T315I突变阳性的费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)，那么，普纳替尼的功效及作用及副作用是什么？

普纳替尼的功效及作用

普纳替尼是第三代酪氨酸激酶强效抑制剂，能有效抑制BCR-ABL磷酸化，进而抑制CML恶性细胞增殖，主要用于T315I突变的CML患者。

Jabbour等研究发现,普纳替尼联合hyper-CVAD方案诱导治疗初发Ph+ ALL患者,3年无事件生存率为70%。在一项多中心的前瞻性试验中,44例不能耐受化疗和移植的老年Ph+ALL患者接受普纳替尼联合泼尼松诱导治疗，完全分子学反应率为41%,中位无事件生存期为14.31个月。

Leotta 等21发现,携带T315I突变的Ph+ ALL患者移植后接受普纳替尼维持治疗2年总生存率为40%。可见普纳替尼治疗T315I突变的Ph+ALL疗效显著。但是BCR-ABL复合突变可能使Ph+ALL患者对普纳替尼产生临床耐药性。

普纳替尼副作用

多项试验中发现普纳替尼的副作用有血小板减少，头痛，高血压，皮疹，腹泻腹痛，疲劳乏力，发热，恶心，呕吐，关节痛，便秘，贫血，白细胞减少，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少等。

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