




一项试验(NCT01472874)对每日一次曲恩汀胶囊作为威尔森氏病(肝豆状核变性)疗法进行前瞻性评估。
8 名年龄在 22-71 岁之间的威尔逊病稳定期患者(7 名男性),治疗时间从 4 年到 50 年不等。患者先接受 3 个月的监测,然后接受 12 个月的每日单剂量曲恩汀胶囊(15 毫克/千克)监测。
所有患者临床状况良好。部分患者的谷丙转氨酶(ALT)和谷草转氨酶(AST)有所波动,但没有人需要停止治疗或出现副作用。肝脏合成功能没有变化。治疗结束时的 24 小时平均尿铜和锌排泄量分别为 313.4 ± 191.7 和 2,214 ± 1,346 μg。
应进一步探讨将每日一次的曲恩汀胶囊用于WD的维持治疗。单日剂量可提高治疗的依从性。更大规模的试验和更长期的随访将确定这种每日一次的WD治疗方案的安全性和疗效。
曲恩汀是一种铜螯合剂,用于治疗铜中毒,主要作用是增加尿液中铜的排出。与青霉胺相比,曲恩汀对血浆中的铜亲和力更高,但对组织中的铜亲和力较低。曲恩汀拟用于治疗不耐受D-青霉胺治疗的成人、青少年和≥5岁儿童的Wilson病。
曲恩汀作用机制是通过与体内的铜结合形成化合物排出体外,从而减少体内铜的积聚。曲恩汀进入体内后,通过与体内的铜结合,形成可溶性的三胺盐类,随后从尿液中排出体外。这种药物可以通过增加尿液中铜的排泄来改善体内铜的平衡,减少对器官的损害。
曲恩汀胶囊的副作用常见的包括缺铁性贫血,偶见胃灼热、食欲减退、腹部疼痛、急性胃炎、皮疹、肌痛等,患者体质和病情不同,副作用会有差异,但总体是比较耐受的。
截止到2023年10月9日,曲恩汀胶囊还没有在国内大陆上市,国内的医院药房还买不到,有需要的患者可以去已经上市的地区购买,也可以通过国内专业的海外医疗服务机构(如医伴旅)获取,可以将药物邮寄到家,既能保证是正品,价格也实惠,性价比更高,但药物价格受多种因素制约不固定,具体费用和获取流程建议咨询客服人员,获取药物有保障。
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参考文献
Ala A, Aliu E, Schilsky ML. Prospective pilot study of a single daily dosage of trientine for the treatment of Wilson disease. Dig Dis Sci. 2015 May;60(5):1433-9. doi: 10.1007/s10620-014-3495-6. Epub 2015 Jan 21. PMID: 25605552; PMCID: PMC4427615.
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年4月28日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215760