依利格鲁司(Cerdelga)的功效与作用？

依利格鲁司(Cerdelga)是一种葡糖脑苷脂结构类似物,可抑制葡糖脑苷脂合成酶的活性,降低戈谢病患者溶酶体中的葡糖脑苷脂含量,从而改善患者的症状。

关于依利格鲁司(Cerdelga)

2014年8月，美国FDA批准依利格鲁司Cerdelga(eliglustat)治疗1型戈谢病。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏葡糖脑苷脂酶而引起脂肪在脾脏、肝脏及骨髓聚积，主要特征包括肝脏及脾脏肿大和贫血。本品通过抑制脂肪形成的代谢过程而减少脂肪的产生。此外，本品还获得FDA罕用药资格。

依利格鲁司(Cerdelga)的作用

依利格鲁司(Cerdelga)为葡萄糖苷酰鞘氨醇的结构类似物,对葡萄糖苷酰鞘氨醇合成酶具有抑制作用，从而可减少葡萄糖苷酰鞘氨醇在溶酶体中的贮积,改善患者症状。临床前药理学研究显示，依利格鲁司口服时生物利用度高，且毒性较低。

依利格鲁司(Cerdelga)的功效

两项199例1型戈谢病患者参与的临床研究评价了本品的安全性及有效性。

在一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床研究中，40例之前未接受过酶替代治疗的1型戈谢病受试者以初始剂量42 mg接受治疗，一日2次，4周后，服用最大剂量（一日2次，每次84 mg)治疗。第39周时，与安慰剂相比，本品可使脾脏体积、肝脏体积、血小板计数及血红蛋白水平得到更大改善。

另一项159例曾用酶替代疗法治疗稳定的1型戈谢病受试者参与的临床研究比较了本品与酶替代疗法的安全性及有效性。受试者接受酶替代治疗药物伊米苷酶或本品治疗。

研究表明，本品在稳定血红蛋白水平、改善血小板计数及脾脏和肝脏体积方面与伊米苷酶有类似疗效。

依利格鲁司(Cerdelga)的副作用

依利格鲁司(Cerdelga)常见不良反应为疲劳、头痛、恶心、腹泻、背部疼痛、四肢疼痛和上腹部疼痛。以下是处理这些不良反应的一些建议：

1、疲劳：多休息，保持良好的睡眠质量，适量参与轻度的身体活动，保持饮食均衡，避免过度疲劳。

2、头痛：可以考虑使用非处方药物，如对乙酰氨基酚（扑热息痛）来缓解头痛。如果症状持续或加重，建议咨询医生。

3、恶心和腹泻：保持饮食清淡，避免食用过多油腻或刺激性食物。分多次进食，避免过度进食。如症状严重或持续，建议咨询医生。

4、背部疼痛和四肢疼痛：可以尝试使用非处方药物，如布洛芬（布洛芬酸）或其他非甾体类抗炎药物来减轻疼痛。注意遵循药物的使用说明和剂量建议。

5、上腹部疼痛：保持饮食规律，避免食用过多辛辣或刺激性食物。如症状严重或持续，建议咨询医生。

总结

临床研究表明,依利格鲁司能够显著改善患者肝脾肿大的症状，提高血小板计数，且疗效不劣于伊米甘酶，对于酶替代治疗达到预期目标的患者,可使各项临床指标均维持稳定。因此,依利格鲁司将成为戈谢病治疗极具竞争力的新选择。

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