阿西米尼(asciminib)是什么药？

阿西米尼(asciminib)商品名为Scemblix，是一种新型STAMP抑制剂，已于2021年10月29日经FDA受限制批准上市，用于治疗既往接受过至少2种TKI治疗的Ph+CML-CP患者或伴有T315I突变的Ph+CML-CP患者。

关于阿西米尼(asciminib)

阿西米尼(asciminib)是一种口服给药的小分子选择性变构抑制剂，靶向BCR-ABL1酪氨酸激酶的肉豆蔻酰口袋，由诺华制药研发，主要用于费城染色体阳性（Ph+）慢性粒细胞白血病（CML）。

临床研究显示，Asciminib对耐药或不耐受其他的BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂的CML患者疗效显著，且耐受性较好。

用法用量

1、先前接受过两次或多次tki治疗的Ph+CML-CP患者：

阿西米尼(asciminib)的建议的剂量是每天1次，每次80毫克，或者每天2次，每次40毫克，大约间隔12个小时。

2、T315I突变的Ph+CML-CP患者：

阿西米尼(asciminib)的建议每天2次，每次200mg，间隔12小时。推荐剂量的阿西米尼(asciminib)可在不进食的情况下口服。至少在使用阿西米尼(asciminib)之前2个小时和使用阿西米尼(asciminib)一个小时之内不要吃东西。

副作用

1、常见不良反应：疲劳、恶心、头痛、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、皮疹和腹泻。

2、实验室异常：最常见的实验室检测异常(≥20%)为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、脂肪酶增加、淀粉酶增加、天冬氨酸转氨酶(AST)增加、甘油三酯增加、尿酸增加和淋巴细胞计数减少、血红蛋白减少、肌酸激酶增加、丙氨酸转氨酶(ALT)增加。

副作用处理措施

1、疲劳：

建议患者治疗期间注意休息，保持充足睡眠，避免劳累。

2、恶心：

患者可在医生的指导下适量服用维生素B₆，可在一定程度上缓解恶心，进食后避免剧烈运动或卧床休息，可静坐片刻。应选择清淡、易消化的食物，如鸡蛋羹等半流质饮食。

3、头痛：

头痛患者应保证有足够的休息，尤其是年老体弱的患者，应卧床休息。

4、上呼吸道感染：

对症治疗主要是应用药物镇痛，患者可在患者可在医生的指导下进行对症治疗，例如发热、头痛患者可在医师明确诊断下，服用解热镇痛药缓解症状。

5、肌肉骨骼疼痛：

建议患者治疗期间避免磕碰，可适当进行运动，必要时可使用镇痛药物缓解。

6、皮疹：

皮疹患者可使用炉甘石洗剂等药物缓解瘙痒，若皮疹、瘙痒严重，可使用苯海拉明、西替利嗪等药物缓解症状。

7、腹泻：

腹泻的患者应注意腹部保暖，同时避免进食寒凉食物，避免加重腹泻症状。

治疗效果

慢性期慢性髓性白血病(CML-CP)患者对≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)耐药/不耐受，由于疾病生物学和当前疗法的疗效和/或安全性不足，其预后不良的风险很高。

阿西米尼(asciminib)是第一个靶向ABL酪氨酸激酶的BCR-ABL1抑制剂，有望解决现有TKIs耐药/耐药问题。在这项3期开放性研究中，既往接受≥2次TKIs治疗的CML-CP患者被随机(2:1)接受阿西米尼(asciminib)40mg每日两次与bosutinib500mg每日一次的治疗。随机化根据基线时的主要细胞遗传学反应(MCyR)状态进行分层。

本研究的首要目标是对24周时阿西米尼(asciminib)与bosutinib的主要分子应答（MMR）比率进行对比。共有233名患者被随机分配到asciminib组(n=157)或bosutinib组(n=76)。中位随访时间为14.9个月。

第24周时，阿西米尼(asciminib)组的MMR率为25.5%，bosutinib组为13.2%。对基线MCyR进行调整后，治疗组之间的MMR率差异为12.2%。阿西米尼(asciminib)的3级及3级以上的不良事件发生率（50.6%对60.5%）低于博舒替尼。

该研究显示阿西米尼(asciminib)的疗效优于bosutinib，且具有良好的安全性。这些结果支持使用阿西米尼(asciminib)作为CML-CP患者的一种新疗法，这些CML-CP患者对≥2次既往TKIs治疗有抵抗/不耐受。

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