普纳替尼有何优势？

普纳替尼是一种抗癌药物，适用于治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病、成人慢性粒细胞白血病。此药的优势体现在给药方便、毒性低、治疗效果显著、孤儿药地位、能够穿过血脑屏障等方面。

给药方便

此药为片剂，有10mg、15mg、30mg和45mg。患者每天口服一次，推荐的起始剂量为45mg。口服给药的方式提供了治疗的便利，并且也能够减少一些患者的住院需求，大大提高了患者的治疗依从性。

毒性低

普纳替尼是美国FDA在2012年批准的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够有效抑制BCR-ABLT315I突变的TKI，该药物毒性通常较低。

普纳替尼是新药研制过程中的大突破，是一种对白血病疗效较好、毒副作用较低的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。

治疗效果显著

目的：综述泛酪氨酸激酶抑制剂(TKI)普纳替尼的药理学、药代动力学、临床试验、不良反应和处方注意事项。

研究选择/资料提取：纳入的文章和摘要以英文发表，包含关于普纳替尼的信息，特别是在慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性(Ph+)急性淋巴细胞白血病(ALL)的治疗中。

资料综合：继II期PACE试验后，普纳替尼被批准用于治疗慢性期(CP)、加速期(AP)或急变期(BP) CML或Ph+ALL患者，这些患者对之前的治疗已变得不耐受或耐药。与其他BCR-ABLtki不同，普纳替尼旨在克服T315I突变。

在15.3个月时，46%的CP-CML患者实现了完全的细胞遗传学反应，34%实现了主要的分子反应。AP-CML患者的完全血液学反应发生率为47%，BP-CML患者为21 %，Ph+患者为34%。

结论：普纳替尼是一种有效的TKI，可以克服先前治疗的CML和Ph+ALL患者的几种耐药机制。Ponatinib应保留给一线治疗失败、有T315I突变或病情进展的患者。

此外，一项实验结果显示，76名中年患者被招募并接受普纳替尼治疗，3年无事件生存率为70% 。

孤儿药地位

2012年12月14日，美国FDA批准普纳替尼用于治疗成人慢性髓细胞白血病和Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼"孤儿药"地位。这两种白血病均为罕见疾病，FDA因此授予普纳替尼"孤儿药"地位。

能够穿过血脑屏障

普纳替尼具有足够的脂溶性或通过特定的转运机制，可以穿过血脑屏障，进入脑脊液和大脑组织。

一项基于房室血脑屏障(BBB)的药物跨BBB模型，评价了外排转运体对普纳替尼跨血脑屏障的作用及机制。

描述了由转运体介导的药物由脑排出，这一过程缩短了普纳替尼在脑部的滞留时间，降低了药物在脑部的作用，对脑肿瘤的靶向治疗具有重要意义。

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