芦曲泊帕是什么药？

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芦曲泊帕是什么药？

医学编辑赵丽君

2024-01-23 13:17

已帮助: 879人

芦曲泊帕是一款口服的人类血小板生成素(TPO)受体激动剂，主要用于血小板计数小于50000/L的患者。芦曲泊帕临床疗效较好，可提高患者的血小板计数，在选择进行侵入性手术的慢性肝脏疾病患者中用于改善患者的血小板减少症状。

芦曲泊帕药物介绍

芦曲泊帕是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂，已被批准用于治疗计划接受手术的慢性肝病成年患者的血小板减少症。

血小板减少症是慢性肝病患者的常见并发症，在安慰剂对照的3期临床试验中，芦曲泊帕显著增加了手术前不需要输注血小板或在预定手术后7天内不需要进行出血抢救治疗的患者比例。与安慰剂相比，芦曲泊帕还显著增加了有反应（即血小板计数≥50×10^9/L且较基线增加≥20×10^9/L）的患者比例。

芦曲泊帕耐受性良好，头痛是临床试验中芦曲泊帕接受者最常见的不良反应。因此，对于计划接受治疗的患有慢性肝病的成年患者来说，芦曲泊帕是治疗血小板减少症的一种有前途的新兴治疗选择。

芦曲泊帕的功效与作用

1、增加血小板计数：血小板减少会增加慢性肝病患者（CLD）接受侵入性操作时的出血风险。预防性血小板输注（PT）通常用于在CLD患者接受侵入性操作以防止出血时增加血小板计数。小分子血小板生成素受体激动剂芦曲泊帕有望成为预防性PT的替代疗法。对于接受有创性手术的CLD患者来说，芦曲泊帕可有效预防出血。

2、激活血小板生成：继发于慢性肝病的肝细胞癌（HCC）患者通常需要侵入性操作，但经常伴有血小板减少。芦曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，可激活血小板生成。

3、提高生活质量：芦曲泊帕可以减少患者的输血需求，并且能够改善贫血症状，可缓解患者的皮肤黏膜出血、疲劳等不适症状，改善生活质量。

芦曲泊帕

芦曲泊帕副作用

芦曲泊帕的安全性良好，副作用中最常见的为头痛。但治疗期间还应注意血栓/血栓栓塞并发症，监测血小板计数和血栓栓塞事件。

（注：芦曲泊帕的副作用信息来自于美国FDA药物说明书，仅供参考，患者出现不适后应及时就医）

芦曲泊帕治疗效果

方法：对2项3期试验的数据进行了综合分析，这些试验比较了在患有和不患有肝细胞癌的慢性肝病患者中，芦曲泊帕与安慰剂的疗效和安全性。我们的分析包括东部肿瘤协作组0级或1级、Child-PughA级或B级、血小板计数小于50×0^9/L的患者，这些患者计划在9至14天内接受侵入性操作。在进行侵入性操作之前，患者每天接受芦曲泊帕（3mg）或安慰剂治疗7天或更短时间。

影像学研究评估了治疗中出现的不良事件，包括无症状门静脉血栓形成。主要终点是在侵入性操作前不需要输注血小板，以及在侵入性操作后7天或更短时间内进行出血抢救治疗。

结果：符合方案的人群包括270例患者（95例HCC患者）。与接受安慰剂的患者相比，接受芦曲泊帕的HCC患者达到主要终点的比例明显更高。

在没有HCC的患者中，这些比例分别为77.0%和21.6%。与安慰剂相比，芦曲泊帕减少了血小板输注的需要，在3周内增加了血小板计数，并减少了有或无HCC患者的出血事件数量。血栓形成的风险与安慰剂相似。

结论：与接受安慰剂的患者相比，接受芦曲泊帕治疗的有或无HCC的患者在侵入性操作前输注血小板的次数减少，血栓形成或出血没有增加。