




Agamree又名Vamorolone、瓦莫罗酮,活性成分为Vamorolone,主要用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者,是第一个也是唯一一个在欧盟获得完全批准的DMD药物产品。
Agamree作为DMD治疗的重要药物,价格与获取方式备受关注。
Agamree已在德国、美国、英国等国家上市,原研药由Santhera Pharmaceuticals生产,德国于2024年1月15日推出。目前中国市场未上市,也未纳入医保。瑞士原厂生产的规格为100 mL/瓶,2025年最新价格约为9764美元一盒。价格可能因运输费用、关税或汇率波动有所变化。
海外购买需提供医生处方及患者身份证明,部分线上平台也可以购买Agamree,但需确认平台资质与药品合法性。运输过程中需确保药品全程冷链保存,避免高温或冷冻。线上购买Agamree时,建议选择提供全程物流追踪服务的平台,并核对药品批号与原厂信息是否一致。
购买Agamree后,可通过检查包装完整性、药品批号及防伪标识辨别真伪。若药液出现分层、变色或异味,应立即停止使用并联系供应商。
使用Agamree可能伴随一定不良反应,患者需了解相关症状及应对措施,以下为常见副作用与处理方法。
长期使用Agamree可能导致面部圆润、皮肤脆弱、体重增加等类库欣综合征表现。若症状明显,可联系医生调整剂量或联合其他治疗方案。定期监测血糖、骨密度及肾上腺功能,必要时补充钙剂或维生素D。
呕吐、腹泻等胃肠不适可通过少量多餐、避免刺激性饮食缓解,严重时可使用止吐或止泻药物。因免疫抑制导致的感染风险升高,患者需避免接触传染病源,出现发热或咳嗽等症状时需立即就诊。
若用药期间出现视力模糊或眼压升高,应暂停治疗并接受眼科检查,防止青光眼或白内障进一步加重。
科学的日常护理可改善DMD患者生活质量,延缓疾病进展。以下为关键护理建议。
在医生指导下进行低强度康复运动,如水中活动、关节拉伸等,维持肌肉功能。避免过度疲劳或剧烈运动,防止肌肉损伤。使用矫形器或轮椅辅助行动,减少跌倒风险。
饮食需富含蛋白质、维生素及矿物质,控制热量摄入以避免肥胖。吞咽困难患者可选择软食或营养补充剂。心理方面,家属应给予情感支持,必要时寻求专业心理咨询,帮助患者应对焦虑或抑郁情绪。
患者需定期复查肌酸激酶水平、心肺功能及关节活动度,每6个月进行骨密度检测,每年接受眼科与内分泌系统评估,及时调整治疗方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239