伐莫洛龙(Vamorolone)的适应症和用法用量

伐莫洛龙是一种皮质类固醇药物，专门用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。

一、适应症与适用人群

1.核心治疗适应症

本品适用于治疗确诊为杜氏肌营养不良症(DMD)的患者，不用于其他类型肌营养不良或非肌肉疾病。

2.年龄适用范围

(1)已确立在2岁及以上儿童和成人患者中的安全性与有效性。

(2)在2岁以下儿童中的安全性和有效性尚未确定，缺乏相关研究数据。

3.患者状态限制

临床研究主要针对可独立行走(ambulatory)的患儿，对于已丧失行走能力者的疗效证据有限，用药需个体化评估。

二、标准剂量方案与调整

1.常规推荐剂量

(1)标准起始量：每日一次，按体重每公斤6毫克口服，建议随餐服用以增加吸收一致性。

(2)最大日剂量限制：对于体重超过50公斤的患者，每日总量不超过300毫克，不可超量。

2.剂量下调策略

(1)部分患者根据耐受性可考虑将剂量下调至每公斤2毫克/日，但必须在医生指导下进行。

(2)下调依据主要是个体对药物的反应及副作用耐受情况，不可自行减量。

3.肝功能损伤患者的特殊剂量

(1)轻至中度肝功能损伤(Child-PughA或B级)者：推荐剂量降至每公斤2毫克/日，体重超50公斤者每日上限100毫克。

(2)重度肝功能损伤者：因缺乏临床数据，无法提供推荐剂量，需谨慎评估。

三、合并用药、切换与停药管理

1.与强效CYP3A4抑制剂合用时的调整

(1)当与强效CYP3A4抑制剂(如伊曲康唑)合用时，本品暴露量增加，需将剂量降至每公斤4毫克/日，体重超50公斤者每日上限200毫克。

(2)与中效或弱效CYP3A4抑制剂合用无需调整剂量。

2.从其他皮质类固醇转换

(1)患者可直接从泼尼松或地夫可特等口服激素切换至伐莫洛龙，无需中断治疗，也无需预先逐步减量。

(2)长期使用其他激素后转换者，起始剂量应直接采用每公斤6毫克/日的标准量。

3.停药原则

(1)若连续用药超过1周，停药时必须逐步减量，不可突然中止，以避免肾上腺皮质功能不全等严重撤药反应。

(2)停药减量方案应由医生制定，患者不可自行决定停药节奏。