




Agamree的活性成分为Vamorolone,中文名称为瓦莫罗酮,主要用于治疗杜氏肌营养不良症,是首个在欧盟获得完全批准的DMD治疗药物。
Agamree作为一种新型糖皮质激素,其适应症与作用机制与传统激素有所不同。以下将详细解析其特性与临床应用。
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种X染色体隐性遗传病,由抗肌萎缩蛋白基因突变引起,表现为进行性肌肉萎缩和功能丧失。
Agamree适用于2岁及以上DMD患者,无论突变类型或行走能力如何。Agamree剂型为40 mg/mL口服混悬液,外观呈白色至淡乳白色,橙味调味便于儿童服用。
Agamree通过选择性调节糖皮质激素受体发挥作用,兼具抗炎效果与较低的代谢副作用。
临床试验显示,与传统糖皮质激素(如泼尼松)相比,Agamree可显著延缓肌肉功能衰退,且引发库欣综合征、骨密度降低等不良反应的风险更低。部分患者用药后运动能力评分改善,呼吸功能衰退速度减缓。
Agamree需长期规律服用以维持疗效,停药后可能出现症状反弹。患者应定期评估肌肉功能与药物耐受性。
以下为Agamree的具体使用方法与注意事项,更加详细的治疗方案请咨询专业医生。
Agamree的标准剂量为每日一次6 mg/kg体重,随餐服用以提高吸收率。体重超过50公斤者,日剂量不超过300 mg。用药前需摇匀药液30秒,使用随附口服注射器量取剂量,直接注入患者口中。开瓶后3个月内未用完的药液需丢弃。
轻至中度肝功能不全患者剂量减至2 mg/kg/日,体重超50公斤者上限100 mg。与强CYP3A4抑制剂合用时,剂量调整为4 mg/kg/日,上限200 mg。长期用药后需逐步减量停药,避免诱发肾上腺功能不全。
储存时需注意。Agamree未开封时应常温保存,开封后冷藏(2°C-8°C),避免冷冻或高温。
科学的日常护理可延缓病情进展,提升患者生活质量。
患者饮食需高蛋白、富含钙与维生素D,预防骨质疏松。吞咽困难患者可选择泥状食物或营养补充剂。每日记录体重变化,肥胖者需控制热量摄入。定期进行肺功能训练,使用咳痰机减少呼吸道感染风险。
Agamree可能引起面部浮肿、情绪波动或免疫力下降。若出现持续头痛、视力模糊或反复发热,应立即就医。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239