




Agamree瑞士Santhera Pharmaceuticals公司研发,活性成分为Vamorolone,其他别称为Vamorolone、瓦莫罗酮等,适用于治疗2岁及以上杜氏肌营养不良症。
以下为Agamree的具体用药指导,但患者之间存在个体差异,具体用药方案还请咨询专业医生。
推荐剂量为每日一次,每次口服6mg/kg体重,随餐服用以提高吸收率。体重超过50公斤的患者,最高日剂量不超过300mg。用药前需摇匀药液30秒,使用随附的5 mL口服注射器准确量取剂量,直接送入口中。开瓶后3个月内未用完的药液需丢弃,不可继续使用。
轻至中度肝功能受损患者需将剂量降至2mg/kg/日,体重超50公斤者上限为100mg。与强CYP3A4抑制剂合用时剂量调整为4 mg/kg/日,上限200mg。长期用药后如需停药,需逐步减少剂量,避免引发肾上腺功能不全。
首次用药前需完成所有常规疫苗接种,活疫苗需提前4-6周接种。若从其他糖皮质激素切换至Agamree,可直接替换无需过渡减量,但需监测肾上腺功能。漏服时,若接近下次用药时间,应跳过漏服剂量,避免双倍用药。
使用Agamree可能伴随多种不良反应,及时识别与处理可降低健康风险。
长期使用Agamree可能导致面部圆润、体重增加或皮肤变薄。若症状明显,需联系医生调整剂量,并定期监测血糖、骨密度及肾上腺功能。建议补充钙剂与维生素D,减少骨质疏松风险。
部分患者出现情绪波动、失眠或抑郁倾向。家属应密切观察情绪变化,若症状持续加重,需暂停用药并寻求心理干预。医生可能短期开具镇静类药物辅助治疗。
若用药期间出现视力模糊或眼压升高,需接受眼科检查,排除青光眼或白内障可能。
部分患者因生理状态或疾病需特别谨慎使用Agamree,以下为具体人群与注意事项。
孕妇使用需评估潜在风险,高剂量可能影响胎儿发育,如新生儿低体重或颌面裂。哺乳期女性需权衡母乳喂养利弊,若必须用药,建议暂停哺乳。两类人群使用前需严格遵循医生指导。
轻至中度肝功能不全者需减少剂量至2mg/kg/日,并定期监测肝功能指标。重度肝功能不全者缺乏临床数据,不建议使用Agamree。用药期间若出现黄疸或腹痛,应立即停药并就医。
2岁以下儿童安全性未经验证,禁止使用Agamree。老年患者因缺乏临床数据,需谨慎评估获益与风险,Agamree的起始剂量可适当降低。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215239