




Duvyzat(吉维诺司他)是一种治疗所有遗传变异类型杜氏肌营养不良症(DMD)的非甾体药物,其获取方式因地域限制需特别规划。患者及家属需通过合法途径保障用药安全与疗效。
Duvyzat原研药由西班牙Italfarmaco S.p.A生产,规格为140ml/盒,价格约59700美元。患者可通过美国、欧盟等已上市国家的持牌医院开具处方购买,需提供完整的基因检测报告与DMD诊断证明。跨境运输需全程保持15°C-30°C环境,避免药物变性失效。
全球范围内多家医疗机构开展Duvyzat的扩展性临床试验,符合条件的患者可申请免费治疗。需通过罕见病组织(如CureDuchenne)或专业医疗平台提交申请,入选后定期接受疗效与安全性评估。
了解合法购药渠道后,患者需关注药物在体内的代谢规律。以下内容将解析Duvyzat的药代动力学特性。
Duvyzat通过抑制组蛋白脱乙酰酶(HDAC)调节基因表达,其药代动力学特征直接影响给药方案的制定与调整。
口服混悬液后2-3小时达血药浓度峰值(Tmax),与高脂肪餐同服可使药物暴露量(AUC)增加40%,峰值浓度(Cmax)提升23%。建议体重≥60kg患者固定每日两次餐后服用53.2mg剂量,以维持稳定的血药浓度。
Duvyzat主要通过肝脏代谢,具体代谢酶尚未完全明确。消除半衰期数据暂未公布,但每日两次给药可覆盖治疗窗口。肝功能轻度受损(Child-Pugh A级)患者需将剂量降至每日2mg/kg,并密切监测转氨酶水平。
掌握药物代谢特点有助于优化治疗策略。以下内容将说明储存条件对药效的影响。
Duvyzat的稳定性对治疗效果至关重要,不当储存可能导致药物失效或引发不良反应。
未开封药品需在20°C-25°C室温下直立存放,允许短暂波动至15°C-30°C。开封后需在60天内使用完毕,剩余药液若超期或出现分层、结块应立即废弃。瓶口适配器与口服注射器需定期用无菌水清洗,避免污染。
药物需远离阳光直射,原瓶铝箔包装可有效阻隔紫外线。运输或居家储存时严禁冷冻,低温会导致混悬液凝固或有效成分降解。若药品意外暴露于高温(>30°C)超过48小时,应联系药师评估是否可继续使用。
严格遵循储存规范,结合定期血液学检测(血小板、甘油三酯)与心电图监测,可降低治疗风险。患者若出现皮下瘀斑、心悸或持续腹泻,需立即就医调整剂量。通过正规渠道购药并科学管理,Duvyzat有望为DMD患者提供更持久的运动功能保护。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865