




Duvyzat(吉维诺司他)是目前获批用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)所有基因变异类型的非甾体药物,其价格因版本与市场供应差异显著。截至目前,全球范围内仅有原研药上市,患者需承担较高治疗成本。
西班牙Italfarmaco S.p.A生产的原研药规格为140ml/盒,每盒售价约59700美元。该药采用口服混悬液剂型,每日需根据体重分两次服用,体重≥60kg患者单次剂量为53.2mg,对应药液体积6ml。
Duvyzat尚未有仿制药上市,原研药享有孤儿药及罕见儿科疾病称号的市场独占保护。患者无法通过仿制药降低费用,需依赖原研药或参与临床试验获取治疗机会。
明确药品价格后,患者需关注治疗中的心脏健康风险。以下内容将说明Duvyzat对心脏的影响及管理措施。
Duvyzat可能引发QTc间期延长,增加心律失常风险。治疗期间需严格监测心电图,避免严重心脏事件发生。
治疗前需采集基线心电图,若QTc间期超过500ms或较基线增加60ms,应立即暂停用药。禁止与氟卡尼、胺碘酮等延长QTc间期的药物联用,确需联用时需每周监测心电图并调整剂量。
先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱(低钾、低镁)患者禁用Duvyzat。治疗期间需定期检测血钾、血镁水平,维持电解质平衡,必要时口服补充剂。
心脏安全是治疗管理的核心,以下内容将分析Duvyzat对肝肾功能的影响及应对策略。
Duvyzat的代谢与排泄涉及肝肾,肝肾功能不全患者需个体化调整剂量并加强监测,以降低毒性风险。
轻中度肝功能损害(Child-Pugh A-B级)患者需减少剂量至每日2mg/kg,体重≥50kg者最高日剂量不超过100mg。治疗期间每月检测ALT、AST及胆红素水平,若肝酶升高超过正常上限3倍,需暂停用药。
Duvyzat在严重肾功能损害(eGFR<30mL/min)患者中的安全性尚未明确,建议每周检测血肌酐与尿蛋白。若肌酐较基线升高30%或出现水肿,需评估肾毒性并调整剂量。
治疗期间需严格遵循医嘱,避免自行增减剂量。开封后的药液需在60天内用完,储存于20°C-25°C避光环境。若出现皮下瘀斑、持续腹泻或乏力,应及时就医。定期参与多学科会诊,结合康复训练与营养支持,可最大限度延缓DMD疾病进展,改善患者生活质量。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865