




Duvyzat(吉维诺司他)是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的创新药物,目前尚未在中国大陆地区获批上市。患者需通过国际合法渠道获取,并严格遵循药品储存要求。
Duvyzat原研药由西班牙Italfarmaco S.p.A生产,规格为140ml/盒,价格约59700美元。患者可通过欧洲或美国的授权药房或医疗机构开具处方购买,需提供完整的病历资料与基因检测报告。跨境运输需全程维持15°C-30°C环境,避免冷冻或高温导致药物失效。
部分国际多中心临床试验正在招募DMD患者,符合条件的患者可免费接受Duvyzat治疗。罕见病组织(如全球DMD登记系统)提供药品援助计划,协助患者降低经济负担。建议通过医院罕见病诊疗中心或专业医疗平台获取最新临床试验信息。
选择正规购药渠道后,患者需掌握不良反应发生时的剂量调整策略。以下内容将详细说明具体处理方法。
Duvyzat可能引发血小板减少、腹泻或血脂异常等不良反应,需根据体重阶梯式调整剂量。
对于体重≥60kg的患者,若血小板计数低于150×10⁹/L或空腹甘油三酯持续超过300mg/dL,首次剂量应从53.2mg降至39.9mg(约4.5ml),第二次调整降至35.4mg(约4ml)。若两次调整后症状未缓解,需暂停用药并就医评估。
中度腹泻患者需口服补液盐联合蒙脱石散,并减少剂量至推荐范围的50%(如60kg患者从53.2mg降至26.6mg)。若QTc间期延长超过500ms或较基线增加60ms,应立即停药并监测心电图,直至指标恢复正常。
合理调整剂量可降低治疗中断风险。以下内容将说明治疗期间血液学监测的核心要点。
Duvyzat可能影响血小板与血脂代谢,定期检测相关指标是保障治疗安全的关键措施。
治疗前需确保血小板计数≥150×10⁹/L,空腹甘油三酯<300mg/dL。治疗开始后每4周复查一次,若血小板低于阈值或甘油三酯持续超标,需按体重阶梯调整剂量。出现鼻出血或皮下瘀斑时,应立即就医并暂停用药。
具有心脏疾病史或联用QT间期延长药物的患者,需每月监测心电图。肝功能不全患者(Child-Pugh A至B级)应每8周检测转氨酶与胆红素水平,若ALT/AST升高超过3倍正常值上限,需停药并给予保肝治疗。
严格遵循监测计划,结合低脂饮食(每日脂肪摄入<30g),可降低不良反应发生率。药物开封后需在60天内用完,储存于20°C-25°C避光环境。若出现肌痛或皮疹等罕见反应,应及时联系主治医生。通过科学管理与规范用药,Duvyzat可为DMD患者提供更持久的运动功能保护。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865