施维雅宣布FDA批准拓舒沃（艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）

2023年10月24日，施维雅（Servier）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准拓舒沃®（艾伏尼布片）用于治疗异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征（MDS）患者。这是拓舒沃在IDH1突变癌症领域的第五个适应症，也是针对这一分子定义亚组的复发或难治性MDS患者获批的首个且唯一的靶向疗法。

拓舒沃是首个且唯一获批用于治疗携带易感IDH1突变的R/RMDS患者的靶向疗法。

拓舒沃的第五个获批适应症巩固了施维雅在突变IDH抑制领域的领导地位。

“跨IDH突变癌症的靶向治疗新应用已成为该分子定义亚组患者的一个强大治疗选择，”血液学家、肿瘤内科医生、髓系恶性肿瘤专家AmirFathi医学博士表示。“IDH1突变复发或难治性骨髓增生异常综合征的这一新适应症，强化了突变检测对于指导治疗决策和潜在改善患者预后的重要性。”

“拓舒沃的获批对MDS群体来说是个好消息，”MDS基金会执行董事TraceyIraca表示。“在此之前，对于携带IDH1突变的复发或难治性MDS患者，没有可用的获批靶向疗法。我们要感谢研究参与者、他们的家人和护理人员，以及施维雅的研究人员和参与本研究的临床研究者，感谢他们帮助为存在显著未满足需求的患者带来新的治疗选择。”

拓舒沃被授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性（R/R）MDS患者，并获得了优先审评资格。优先审评加速了审评时间线，授予那些如果获批将在治疗、诊断或预防严重病症的有效性或安全性方面提供显著改进的药物申请。

FDA还批准了AbbottRealTimeIDH1Assay作为伴随诊断设备，用于选择适合接受拓舒沃®治疗的患者。

关于拓舒沃（艾伏尼布片）

拓舒沃是一种精准医疗药物，靶向一种特定类型的突变，即异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变。拓舒沃在全球范围内共有五个适应症获批，包括在美国、欧盟、澳大利亚和中国的批准。

在美国，拓舒沃适用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）；作为单药或与阿扎胞苷联合用于治疗年龄≥75岁或患有无法使用强化诱导化疗的合并症的新诊断IDH1突变AML成人患者；作为单药治疗用于IDH1突变复发或难治性MDS成人患者；以及用于治疗既往经治的IDH1突变胆管癌患者。

施维雅已授予基石药业拓舒沃®在大中华区（包括中国大陆、台湾、香港和澳门）以及新加坡的共同独家开发权和独家商业化许可。

拓舒沃美国患者重要安全信息及适应症

适应症

拓舒沃适用于经FDA批准的检测方法检出携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的患者：

新诊断急性髓系白血病（AML）

与阿扎胞苷联合或作为单药治疗，用于年龄75岁及以上、或患有无法使用强化诱导化疗的合并症的新诊断AML成人患者。

复发或难治性AML

用于治疗成人复发或难治性AML患者。

复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）

用于治疗成人复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。

局部晚期或转移性胆管癌

用于治疗既往经治的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。