米他匹伐(Aqvesme)的用药注意事项

米他匹伐(Aqvesme)由美国安吉奥斯制药公司(AgiosPharmaceuticals,Inc.)研发，是一种口服小分子丙酮酸激酶(PK)激活剂。

米他匹伐(Aqvesme)用药前注意事项

1、明确适应症

适用人群：米他匹伐仅用于经基因检测证实存在PKLR基因两个变异等位基因（其中至少一个为错义变异）的成人PK缺乏症患者，以治疗其溶血性贫血。

2、全面医学评估

(1)、肝功能检查：必须在使用前进行肝脏生化检测（包括ALT等），并建立基线数据。中度或重度肝功能不全患者应避免使用。

(2)、妊娠与哺乳评估：告知医生是否已怀孕、计划怀孕或正在哺乳。目前缺乏该药在人类妊娠和哺乳期的安全性数据，需权衡利弊。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

米他匹伐(Aqvesme)用药期间注意事项

1、剂量滴定与调整

(1)、起始与滴定：从5mg，每日两次开始。需每4周评估血红蛋白（Hb）和输血需求，按指南逐步递增至20mg每日两次，乃至最大剂量50mg每日两次。若Hb已恢复正常且无需输血，则维持当前剂量。

(2)、疗效评估：治疗24周后，若根据Hb、溶血指标和输血需求判断无临床获益，应考虑停药。

(3)、剂量下调：如出现不良反应或Hb高于正常值，可降至下一更低剂量水平（20mg或5mg，每日两次）。

2、定期监测与随访

(1)、肝功能监测：治疗开始后的前6个月，需每月监测肝功能，之后根据临床需要而定。如果出现具有临床意义的肝酶升高或ALT>5倍正常值上限（ULN），需中断用药；若怀疑米他匹伐导致肝损伤，应永久停药。

(2)、血液学监测：定期检查血红蛋白、网织红细胞、间接胆红素、乳酸脱氢酶（LDH）等，评估贫血改善和溶血控制情况。

米他匹伐(Aqvesme)用药后注意事项

1、特殊情况处理

如果因严重不良反应或Hb过高需立即停药，且评估认为停药风险大于急性溶血风险时，可在密切监护下不经减量直接停药，但此非常规操作。

2、停药后监测

停药后，尤其是减量期间及之后，应密切监测是否出现急性溶血迹象，如：黄疸、巩膜黄染、深色尿、头晕、意识模糊、乏力、呼吸急促等，一旦出现立即就医。