FDA批准米哚妥林(Midostaurin)用于治疗FLT3突变的急性髓系白血病和系统性肥大细胞增生症

2017年4月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准了米哚妥林(Midostaurin)，联合化疗用于治疗携带称为FLT3的特定基因突变的新诊断成人急性髓系白血病(AML)患者。该药物与一种伴随诊断检测——LeukoStratCDxFLT3突变检测试剂盒——配合使用，该检测用于识别AML患者中的FLT3突变。

AML是一种在骨髓中形成并导致血液中白细胞数量增加的快速进展的癌症。美国国家癌症研究所估计，2016年约有19,930人被诊断患有AML，预计有10,430人将死于该疾病。

FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任兼FDA肿瘤学卓越中心主任RichardPazdur医学博士表示：“米哚妥林(Midostaurin)是首个与化疗联合用于治疗AML患者的靶向疗法。通过诊断检测来发现基因突变的能力，意味着医生可以识别出可能从这种治疗中获益的特定患者。”

米哚妥林(Midostaurin)是一种激酶抑制剂，其作用机制是阻断多种促进细胞生长的酶。如果使用LeukoStratCDxFLT3突变检测试剂盒在血液或骨髓样本中检测到FLT3突变，则患者可能适合接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的治疗。

米哚妥林(Midostaurin)的安全性和有效性

在一项涉及717名既往未接受过AML治疗患者的随机试验中，研究了米哚妥林(Midostaurin)对AML患者的安全性和有效性。在该试验中，接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者比接受单独化疗的患者存活时间更长，尽管无法可靠地估计出具体的中位生存率。

此外，试验中接受米哚妥林(Midostaurin)联合化疗的患者相比接受单独化疗的患者，在未出现某些并发症（包括开始治疗后60天内未能达到完全缓解、白血病进展或死亡）的情况下持续的时间更长（中位数为8.2个月，而单独化疗组的中位数为3个月）。

米哚妥林(Midostaurin)的副作用

米哚妥林(Midostaurin)在AML患者中的常见副作用包括：伴有发烧的白细胞水平低下（发热性中性粒细胞减少症）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、因出血导致的皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼疼痛、鼻出血（鼻衄）、设备相关感染、高血糖（高血糖症）以及上呼吸道感染。

对米哚妥林(Midostaurin)中的米哚妥林或其他成分过敏的患者不应使用米哚妥林(Midostaurin)。孕妇或哺乳期妇女不应服用米哚妥林(Midostaurin)，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。出现肺损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用米哚妥林(Midostaurin)。

米哚妥林(Midostaurin)今日还被批准用于患有某些类型罕见血液疾病的成人，包括：侵袭性系统性肥大细胞增生症、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症或肥大细胞白血病。

在这些患者中，米哚妥林(Midostaurin)常见的副作用包括：恶心、呕吐、腹泻、肿胀（水肿）、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。