FDA批准卡普拉珠单抗(Cablivi)用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）

2019年2月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了卡普拉珠单抗(Cablivi)注射液，这是首个联合血浆置换和免疫抑制疗法，专门用于治疗成人获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的药物。aTTP是一种罕见且危及生命的凝血障碍性疾病。

FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任RichardPazdur医学博士表示：“aTTP患者需要每天接受血浆置换治疗，持续数小时。治疗时需要连接一台机器，将血液从体内引出，与捐献的血浆混合，然后再输回体内。即使经过数天或数周的这种治疗，再加上服用抑制免疫系统的药物，许多患者仍然会出现aTTP复发。卡普拉珠单抗(Cablivi)是首个抑制血栓形成的靶向治疗药物。它为患者提供了一种新的治疗选择，可能减少复发。”

aTTP患者会在全身的小血管中形成广泛的血栓。这些血栓会切断主要器官的氧气和血液供应，导致中风和心脏病发作，进而可能引起脑损伤或死亡。患者可能因癌症、HIV、怀孕、狼疮或感染等疾病，或在接受手术、骨髓移植或化疗后发生aTTP。

卡普拉珠单抗(Cablivi)的疗效

卡普拉珠单抗(Cablivi)的疗效在一项涉及145名患者的临床试验中得到评估，这些患者被随机分配接受卡普拉珠单抗(Cablivi)或安慰剂治疗。两组患者均接受了当前标准的血浆置换和免疫抑制疗法。试验结果表明，与安慰剂组相比，接受卡普拉珠单抗(Cablivi)治疗的患者血小板计数恢复得更快。

卡普拉珠单抗(Cablivi)治疗还使得在治疗期间出现与aTTP相关的死亡、aTTP复发，或至少一次治疗期间出现的重大血栓事件（指血管内形成血栓，随后可能脱落并在全身移动）的患者总数更低。在整个研究期间（药物治疗期加上停药后28天的随访期），卡普拉珠单抗(Cablivi)组的aTTP复发患者比例（13%）低于安慰剂组（38%），这一差异具有统计学显著性。

卡普拉珠单抗(Cablivi)的副作用

临床试验中患者报告的卡普拉珠单抗(Cablivi)常见副作用包括鼻出血、牙龈出血和头痛。卡普拉珠单抗(Cablivi)的处方信息中包含一项警告，提醒医疗专业人员和患者注意严重出血的风险。

建议医疗专业人员在给同时服用抗凝药的患者使用卡普拉珠单抗(Cablivi)时，密切监测患者的出血情况。