Incyte宣布鲁索替尼乳膏(Opzelura)获得FDA新增批准，用于2-11岁特应性皮炎儿童患者

2025年9月18日，Incyte今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准鲁索替尼乳膏(Opzelura)（一种外用Janus激酶（JAK）抑制剂）用于非免疫功能受损的2岁及以上儿童患者，进行轻中度特应性皮炎（AD）的短期和非连续性慢性治疗。这些患者在使用外用处方疗法后病情未能得到良好控制，或者不建议使用那些疗法。

Incyte首席执行官BillMeury表示：“此次获批使我们现在能够为患有特应性皮炎的年幼儿童及其家庭提供一种急需的、不含类固醇的外用治疗选择，并有可能显著改善他们每天经历的沉重症状。在Incyte，我们致力于提供创新解决方案，以满足患者旅程中每个阶段的需求；此次获批是朝着解决慢性皮肤疾病患者（包括特应性皮炎患者）所面临的现实挑战迈出的又一步。”

FDA对鲁索替尼乳膏(Opzelura)补充新药申请（sNDA）的批准是基于关键性3期TRuE-AD3试验的数据。该试验评估了芦可替尼乳膏在AD儿童患者（年龄≥2岁至<12岁）中的安全性和有效性。TRuE-AD3研究达到了其主要终点：与使用赋形剂对照（不含药物的乳膏）的患者相比，使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗的患者中获得研究者整体评估治疗成功（IGA-TS，一种衡量治疗效果的指标）的比例显著更高。此外，第8周时患者达到湿疹面积和严重程度指数改善至少75%（EASI75）的次要终点也已达到。

在TRuE-AD3试验中，鲁索替尼乳膏(Opzelura)的总体安全性特征与既往数据一致，未观察到新的安全性信号。在为期8周的赋形剂对照期内，未报告严重感染、主要不良心血管事件（MACE）、恶性肿瘤或血栓。最常见的不良反应是上呼吸道感染。

西北大学范伯格医学院皮肤病学与儿科学临床助理教授PeterLio医学博士表示：“对于儿童来说，应对像特应性皮炎这样的复杂疾病可能非常具有挑战性，目前满足他们特定需求的治疗方案有限。随着此次获批，我们现在有了一种新的非甾体外用选择，扩展了我们对患有这种慢性疾病的儿童的护理方式。这是一个有意义的进步，标志着我们更好地支持儿科患者的能力有了显著提升。”

AD是最常见的湿疹类型，是一种慢性免疫介导的皮肤疾病。在美国，估计有200-300万2-11岁的患者和超过2100万12岁及以上的人群受其影响。体征和症状包括皮肤受刺激，可能出现发红、渗液和结痂的皮损。AD患者也更容易发生细菌、病毒和真菌感染。

AdamFlores是10岁女孩Piper的父亲，他的女儿患有AD，他表示：“作为一个特应性皮炎孩子的父母，看着女儿从小到大与疾病作斗争非常艰难。有很多次，我和她的母亲都感到沮丧，因为缺乏适合我们家庭的治疗选择，作为父母这非常难以应对。我们花了很多年为Piper寻找合适的治疗方法，在加入鲁索替尼乳膏(Opzelura)临床试验后，我们终于看到她的湿疹症状得到了真正的缓解。此次获批为像我们这样花了多年寻找答案的家庭带来了新疗法的希望。”

全球湿疹家长研究组织（GPER）创始人KoreyCapozza表示：“虽然每个孩子与AD的疾病旅程都是独特的，但对许多人来说，皮肤发红和刺激会深刻影响他们的健康。当您管理一种可能影响日常生活的疾病时，获得安全、有效且适合年龄的选择至关重要。在当前可用的安全治疗方案有限，特别是对年幼儿童而言，增加控制症状的新疗法对于满足AD儿童及其家庭的需求和目标非常重要。”

2021年9月，FDA批准鲁索替尼乳膏(Opzelura)用于外用短期和非连续性慢性治疗非免疫功能受损的12岁及以上轻中度AD患者，这些患者使用外用处方疗法后病情未得到充分控制，或这些疗法不适用。2022年7月，FDA批准鲁索替尼乳膏(Opzelura)用于治疗12岁及以上儿童和成人患者的非节段型白癜风。

Incyte致力于支持患者并消除获得药物的障碍。美国符合条件的鲁索替尼乳膏(Opzelura)处方患者可以使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)，这是一个患者支持计划，为患者在鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗过程中提供工具和资源，包括如何获取、使用和负担其处方和续药。

关于TRuE-AD3

TRuE-AD3（NCT04921969）是一项随机、双盲、赋形剂对照的3期研究，旨在评估芦可替尼乳膏对比赋形剂（不含药物的乳膏）在特应性皮炎（AD）儿童患者中的安全性和有效性。该研究入组了超过300名被诊断为AD至少三个月且适合接受外用治疗的患者（年龄≥2岁至<12岁）。

研究者整体评估（IGA）评分为2或3分（衡量疾病严重程度的指标），且AD受累体表面积（BSA；不包括头皮）为3%至20%的患者，以2:2:1的比例随机分配接受芦可替尼乳膏0.75%每日两次、芦可替尼乳膏1.5%每日两次，或赋形剂（不含药物的乳膏）每日两次。在第8周成功完成疗效评估的患者被邀请参与为期44周的长期安全性治疗扩展期，仍保持其原治疗组（芦可替尼乳膏0.75%或1.5%每日两次）。最初随机分配到赋形剂乳膏的患者被以1:1的比例以盲法方式重新随机分配至两个活性治疗组之一。

TRuE-AD3的主要终点是在第8周达到研究者整体评估治疗成功（IGA-TS）的患者比例，IGA-TS定义为IGA评分为0分（清除）或1分（几乎清除），且自基线起至少有2分的改善。次要终点包括：达到湿疹面积和严重程度指数改善至少75%（EASI75）的患者比例——另一种衡量疾病范围和严重程度的指标；年龄≥6岁至<12岁的患者中瘙痒数字评定量表改善至少4分（第8周的NRS4）以及达到NRS4的时间。该研究还记录了与使用芦可替尼乳膏相关的不良事件的频率、持续时间和严重程度。

关于鲁索替尼乳膏(Opzelura)

鲁索替尼乳膏(Opzelura)乳膏是Incyte的选择性JAK1/JAK2抑制剂芦可替尼的一种新型乳膏制剂，已获美国食品药品监督管理局批准用于外用治疗12岁及以上患者的非节段型白癜风，是美国首个且唯一获批用于复色治疗的药物。

鲁索替尼乳膏(Opzelura)在美国还被批准用于外用短期和非连续性慢性治疗非免疫功能受损的2岁及以上轻中度特应性皮炎（AD）患者，这些患者使用外用处方疗法后病情未得到充分控制，或这些疗法不适用。不推荐鲁索替尼乳膏(Opzelura)与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强效免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢素）联合使用。

在欧洲，鲁索替尼乳膏(Opzelura)15mg/g乳膏被批准用于治疗面部受累的成人和12岁及以上青少年非节段型白癜风。

重要安全信息

鲁索替尼乳膏(Opzelura)仅用于皮肤。请勿在眼睛、口腔或阴道中使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)。

鲁索替尼乳膏(Opzelura)可能引起严重的副作用，包括：

严重感染：鲁索替尼乳膏(Opzelura)含有芦可替尼。芦可替尼属于一类称为Janus激酶（JAK）抑制剂的药物。JAK抑制剂是影响您免疫系统的药物。JAK抑制剂会降低您的免疫系统抵抗感染的能力。有些人在口服JAK抑制剂期间发生了严重感染，包括结核病（TB）以及由细菌、真菌或病毒引起的、可扩散至全身的感染。有些人因这些感染而住院或死亡。有些人在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)期间发生了严重的肺部感染。在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗期间，您的医护人员应密切监测您是否有结核病的体征和症状。

鲁索替尼乳膏(Opzelura)不应用于患有活动性、严重感染（包括局部感染）的人群。如果您有任何类型的感染，除非您的医护人员告知您可以，否则不应开始使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)。您在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)期间发生带状疱疹的风险可能更高。

全因死亡风险增加：在50岁及以上、至少有一种心脏病（心血管）危险因素、且口服JAK抑制剂类药物的人群中，已发生死亡风险增加。

癌症和免疫系统问题：鲁索替尼乳膏(Opzelura)可能通过改变您的免疫系统工作方式增加您患某些癌症的风险。口服JAK抑制剂类药物的人群中已发生淋巴瘤和其他癌症。口服JAK抑制剂的人患某些癌症（包括淋巴瘤和肺癌）的风险更高，尤其是当前或既往吸烟者。有些人在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)期间发生了皮肤癌。在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗期间，您的医护人员会定期检查您的皮肤。限制您在阳光下的暴露时间。在阳光下时请穿防护服，并使用广谱防晒霜。

主要心血管事件风险增加：在50岁及以上、至少有一种心脏病（心血管）危险因素、且口服JAK抑制剂类药物的人群中，尤其是在当前或既往吸烟者中，已发生主要心血管事件（如心脏病发作、中风或死亡）风险增加。

血栓：部分使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)的人可能发生腿部静脉血栓或肺部血栓，这可能危及生命。在50岁及以上、至少有一种心脏病（心血管）危险因素、且口服JAK抑制剂类药物的人群中，腿部静脉血栓和肺部血栓的发生更常见。

血细胞计数低：鲁索替尼乳膏(Opzelura)可能导致血小板计数低、红细胞计数低和白细胞计数低。在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗期间，您的医护人员可能会进行血液检查以监测您的血细胞计数，如果出现低血细胞计数的体征或症状，可能会停止您的治疗。

胆固醇升高：口服芦可替尼时已发生胆固醇升高。如果您有高胆固醇或高甘油三酯，请告知您的医护人员。

在开始使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)之前，请告知您的医护人员是否：

有感染、正在接受感染治疗、或曾患有未治愈或反复发作的感染。

患有糖尿病、慢性肺病、HIV或免疫系统较弱。

患有结核病或曾与结核病患者密切接触。

曾患带状疱疹。

患有或曾患乙型肝炎或丙型肝炎。

居住、曾居住或曾前往美国某些地区，这些地区患某些类型真菌感染的机会较高。如果使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)，这些感染可能发生或变得更严重。如果不知道自己是否曾居住在常见这些感染地区，请咨询您的医护人员。

认为有感染或有感染症状，例如：发热、出汗或寒战、肌肉酸痛、咳嗽或呼吸急促、痰中带血、体重减轻、皮肤发热、发红或疼痛或身体上的疮疡、腹泻或胃痛、排尿时烧灼感或排尿比平时频繁、感觉非常疲倦。

曾患任何类型的癌症，或者是当前或既往吸烟者。

曾有过心脏病发作、其他心脏问题或中风。

过去曾有过腿部或肺部静脉血栓。

有高胆固醇或高甘油三酯。

患有或曾患白细胞或红细胞计数低。

正在怀孕或计划怀孕。

尚不清楚鲁索替尼乳膏(Opzelura)是否会伤害您未出生的宝宝。对于在妊娠期间使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)的个体，设有一个妊娠暴露登记。该登记的目的是收集关于您和宝宝健康的信息。如果您在妊娠期间暴露于鲁索替尼乳膏(Opzelura)，

正在哺乳或计划哺乳。尚不清楚鲁索替尼乳膏(Opzelura)是否会进入您的母乳。在鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗期间以及最后一次给药后约4周内，请勿哺乳。

在开始使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)后：

如果有任何感染症状，请立即致电您的医护人员。鲁索替尼乳膏(Opzelura)可能使您更容易发生感染或使您已有的任何感染恶化。

如果在使用鲁索替尼乳膏(Opzelura)期间出现任何心脏病发作或中风的症状，请立即寻求急救，包括：胸部中央持续几分钟以上的不适，或者时好时犯；胸部、喉咙、颈部或下颌严重发紧、疼痛、压迫感或沉重感；手臂、背部、颈部、下颌或胃部疼痛或不适；伴或不伴胸部不适的呼吸急促；出冷汗；恶心或呕吐；感觉头晕；身体某一部位或一侧无力；言语不清。

如果在鲁索替尼乳膏(Opzelura)治疗期间出现任何血栓的体征和症状，请立即告知您的医护人员，包括：单腿或双腿肿胀、疼痛或压痛；突发的、不明原因的胸部或上背部疼痛；或呼吸急促或呼吸困难。

如果出现或加重任何低血细胞计数的症状，例如：异常出血、瘀伤、疲倦、呼吸急促或发热，请立即告知医护人员。

告知医护人员正在使用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。

鲁索替尼乳膏(Opzelura)在12岁及以上接受特应性皮炎治疗的人群中最常见的副作用包括：普通感冒、支气管炎、耳部感染、一种白细胞计数升高、荨麻疹、腹泻、毛囊炎、扁桃体肿胀和流鼻涕。对于2-11岁人群：上呼吸道感染、COVID-19、用药部位反应、发热、白细胞计数降低。

适应症和用途

鲁索替尼乳膏(Opzelura)是一种处方药，用于皮肤外用，对非免疫功能受损的成人和2岁及以上儿童进行轻中度湿疹（特应性皮炎）的短期和非连续性慢性治疗，这些患者使用外用处方疗法后病情控制不佳，或者不建议使用那些疗法。

不推荐鲁索替尼乳膏(Opzelura)与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强效免疫抑制剂（如硫唑嘌呤或环孢素）联合使用。

尚不清楚鲁索替尼乳膏(Opzelura)对2岁以下特应性皮炎儿童患者是否安全有效。