美国FDA暂时性批准曲前列环素(Treprostinil)吸入粉末用于治疗肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病相关的肺动脉高压（PH-ILD）

2024年8月19日，LiquidiaCorporation，一家为罕见心肺疾病患者开发创新疗法的生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已暂时性批准曲前列环素(Treprostinil)吸入粉末，用于治疗成人肺动脉高压（PAH）和与间质性肺病相关的肺动脉高压（PH-ILD）。暂时性批准意味着曲前列环素(Treprostinil)已符合美国批准所需的所有质量、安全性和有效性监管标准，但必须等待竞争产品的监管独占期结束才能获得最终批准。

Liquidia首席执行官RogerJeffs博士表示：“我们很高兴FDA同意我们去年7月提交的NDA修正案是恰当的，为曲前列环素(Treprostinil)在PAH和PH-ILD两项适应症上的全面批准提供了明确路径。然而，我们对FDA同时授予UnitedTherapeutics的TyvasoDPI监管独占权的决定感到失望并持异议，该独占权涵盖了其于2022年5月23日批准的新剂型在获批适应症中基本任何曲前列尼尔干粉制剂的慢性使用，为期三年。我们计划迅速采取行动，挑战FDA广泛授予的监管独占权，并捍卫患者尽可能少延误地获得曲前列环素(Treprostinil)的权利。”

关于肺动脉高压（PAH）

肺动脉高压（PAH）是一种罕见、慢性、进行性疾病，由肺动脉硬化和变窄引起，可导致右心衰竭甚至死亡。目前，美国估计有45,000名患者被诊断并接受治疗。PAH目前尚无治愈方法，因此现有治疗的目标是缓解症状、维持或改善功能分级、延缓疾病进展并提高生活质量。

关于与间质性肺病相关的肺动脉高压（PH-ILD）

与间质性肺病（ILD）相关的肺动脉高压（PH）包括多达150种不同的肺部疾病，包括特发性肺纤维化、慢性过敏性肺炎、结缔组织病相关ILD和慢性肺纤维化合并肺气肿（CPFE）等。ILD患者中存在任何程度的PH都与较差的3年生存率相关。目前估计美国PH-ILD的患病率超过60,000名患者，但由于诊断不足以及在2021年3月吸入曲前列尼尔首次获批用于此适应症之前缺乏获批治疗方法等因素，许多这些潜在ILD疾病的人群规模尚不清楚。

关于曲前列环素(Treprostinil)

曲前列环素(Treprostinil)是一种吸入性曲前列尼尔干粉制剂，通过一个方便、吸气用力小、手掌大小的装置输送。曲前列环素(Treprostinil)采用Liquidia的PRINT技术设计，该技术能够开发出在尺寸、形状和成分上精确且均匀的药物颗粒，并经过工程设计，可在口服吸入后增强在肺部的沉积。

Liquidia已完成INSPIRE，即“干粉吸入曲前列尼尔的安全性和药理学研究”，这是一项开放标签、多中心的III期临床研究，研究对象为未使用过吸入曲前列尼尔的PAH确诊患者或从Tyvaso（雾化曲前列尼尔）转换的患者。

曲前列环素(Treprostinil)目前正在ASCENT试验中进行研究，这是一项“评估干粉吸入曲前列尼尔在肺动脉高压中安全性和耐受性的开放标签前瞻性多中心研究”，其目标是为PH-ILD患者提供曲前列环素(Treprostinil)的剂量和耐受性信息。曲前列环素(Treprostinil)在研究中此前被称为LIQ861。