




米哚妥林(Tauritmo)是多重酪氨酸激酶受体的抑制药,美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林(Tauritmo)与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日米哚妥林(Tauritmo)获得美国FDA批准上市,商品名为Rydapt。此外,同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。
急性髓系白血病(acutemyeloidleukemia,AML)是一组造血干细胞异质克隆性疾病,基因突变是除染色体异常之外,肿瘤细胞重要遗传学改变的特征。20%~30%患者存在Fms样的酪氨酸激酶-3(fms-liketyrosinekinase3,FLT3)基因内部串联重复序列(internaltandemduplication,FLT3-ITD)突变,也是AML发生率最高的一种基因改变。FLT3-ITD突变后,酪氨酸激酶的活性增高,导致自发激活,促进细胞增殖,与AML的发生、进展存在较密切关系,FLT3-ITD突变对AML的影响体现在长期预后,如:总生存期(overallsurvival,OS)、无病生存期(DFS)、无事件存活期(event-freesurvival,EFS)和更高的累计复发(CRR)的改变。米哚妥林(Tauritmo)由瑞士诺华制药公司研发, 那么,多少钱一盒呢?米哚妥林(Tauritmo)在美国的售价较高,一盒规格:25mg*28胶囊/盒,价格:8,424.24 美元。急性髓系白血病(AML)患者一个月需要4盒左右,由于价格过高,很多患者表示吃不起。 据了解,瑞士诺华生产的米哚妥林(Tauritmo)在土耳其的售价是最便宜的,一盒25mg*112胶囊 ,售价需要11000$,一盒可以吃一个月。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921