




Study 3是对26例晚期SM患者进行的单臂、多中心、开放标签试验。患者接受米哚妥林每次100mg,每日两次。本组患者中位年龄64岁,58%为男性,大部分为白人(81%)。根据研究者的评估标准,在17例SM-AHN患者中,有10例患者在2个周期内达到了至少持续8周的应答(包括同时接受皮质激素治疗的患者)。在6例MCL患者中,1例获得部分缓解,1例获得完全缓解。两组患者均未达到中位DOR。
米哚妥林最常见的不良反应有:恶心(82%)、呕吐(68%)、腹泻(54%)、水肿(40%)、骨骼肌肉痛(35%)、腹痛(34%)、疲劳(34%)、上呼吸道感染(30%)、便秘(29%)、发热(27%)、头痛(26%)、呼吸困难(23%)……米哚妥林最常见的3级以上不良反应有:上消化道出血(9%)、疲劳(9%)、腹泻(8%)、肺炎(8%)、水肿(7%)、呼吸困难(7%)、恶心(6%)、呕吐(6%)、腹痛(6%)、肾功能不全(5%)、发热(4%)、骨骼肌肉痛(4%)、胸腔积液(4%)……米哚妥林最常见的实验室异常数据有:高血糖(80%)、淋巴球减少症(66%)、白血球减少症(61%)、贫血(60%)、血小板减少(50%)、嗜中性白血球减少症(49%)、碱性磷酸盐增加(39%)、低血钙症(39%)、脂肪酶增加(37%)、高尿酸血症(37%)、GGT升高(35%)……米哚妥林最常见的3~4级实验室异常数据有:淋巴球减少症(42%)、贫血(38%)、血小板减少(27%)、嗜中性白血球减少症(22%)、白血球减少症(19%)、高血糖(18%)、脂肪酶增加(18%)、高尿酸血症(11%)…… 副作用多不代表每个患者都会发生,甚至有的患者没有出现副作用。对于一些米哚妥林常见副作用,患者可以通过对症治疗来处理;米哚妥林严重副作用,一般通过减量或停药都可得到缓解和改善。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921