传说中的米哚妥林效果究竟如何？

急性髓系白血病(AML)是一组异质性恶性血液病,其主要特点为白血病细胞的生长失控及分化受阻。AML好发于老年人,发病年龄主要为65～70岁。随着年龄的增长,AML的发生可能与不良的细胞遗传学异常,体能状态(PS)下降及伴发其他疾病相关。老年AML患者的预后不佳,可能是由于伴有不良的染色体核型异常,对化疗药物产生抵抗或耐药。虽然40%~60%的老年AML患者在接受强烈化疗的情况下可达完全缓解(CR),但总体生存期仍为4~6月。米哚妥林针对该病的效果十分不错，因此获得了不少患者的关注。

米哚妥林( midostaurin)是多种酪氨酸激酶抑制剂，可作用于FLT3,血小板来源的生长因子受体β,野生型及突变型KIT。多项临床研究表明米哚妥林可用于急性白血病及肥大细胞增多症的治疗。

那么，传说中的米哚妥林效果究竟如何？

在美国血液学ASH会议上，Strati等报道了米哚妥林联合5-氮杂胞苷治疗老年AML及 MDS患者的一项Ⅰ/Ⅱ期试验的早期结果。结果显示,11例患者达CR( 25% ) ，9例达血小板未恢复正常的CR。在中位治疗13周时5例达CR的患者出现疾病复发。3 ~4级血液学毒性反应表现为中性粒细胞减少,贫血及血小板减少;3 ~4级非血液学毒性反应表现为感染,低钾血症,低钠血症,恶心,呕吐等。

注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。