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拉罗替尼适用于治疗实体瘤和成人肿瘤患者,其显示神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合,其具有局部进展、转移或外科切除可能导致严重发病率的疾病,并且没有令人满意的治疗选择。
关于这款药,美国广播公司报道了一则案例,9岁男孩阿什顿·利兹(Ashton Leeds)在5岁时被诊断为甲状腺癌4期。医生发现他对治疗产生了抗药性。去年春天,他接到了此次获批的这款新药药物试验的通知,到西雅图儿童医院接受了治疗。该医院儿科肿瘤医生凯蒂·艾伯特(Dr. Katie Albert)表示,传统的癌症化疗针对的是细胞中帮助它们分裂的机制,但这款药不同,“这款药事实上针对特定癌症肿瘤细胞DNA的变化。”
这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织,它是可能发生在身体任何部位的癌症,包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。美药管局局长斯科特·戈特利布说,这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征,而非基于身体组织,它反映了抗癌疗法的进步,也就是利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。
拜耳公司方面表示,TRK融合是罕见的,但却存在于许多不同的肿瘤类型,获批的Vitrakvi对TRK融合癌症患者来说,是首个治疗药物。在获批的临床试验中,这款药在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤和婴儿纤维肉瘤等。
参考资料: FDA说明书更新于2025年4月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=210861