




治疗骨髓纤维化的药物目前只有鲁可替尼,那么,这个孤儿药鲁可替尼上市了没?
鲁可替尼已经上市了,2017年3月10日,鲁可替尼获得中国CFDA批准,2011年,美国FDA正式批准鲁鲁可替尼(芦可替尼,商品名Jakafi)为首个用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis, MF)的药物;2012年8月,鲁可替尼获欧盟批准。
目前,鲁可替尼尼已获全球50多个国家批准,包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。这其中就包含了印度。据了解,鲁可替尼在这个号称世界药房的国家,价格也是最便宜的!
骨髓纤维化是骨髓增殖性疾病的一种,是造血干细胞克隆性肿瘤性疾病。骨髓纤维化在早期,可以出现外周血中血细胞数量的增高,同时伴有脾脏的肿大,在后期就会出现骨髓衰竭的情况,表现为外周血三系减少。
骨髓纤维化的早期症状不明显,随着疾病的发展会出现下列症状:
1、贫血:早期会出现轻度贫血,晚期骨髓纤维化患者还会有面色苍白、疲乏、无力、体力活动后气促、心悸等症状。
2、出血:早期血小板计数增高或正常,晚期患者会有血小板减少,皮肤常出现紫癜或瘀斑,可有鼻衄。
3、疼痛:脾大会引起上腹部闷胀感或脾增大太快,患者会因脾局部梗死而发生剧烈疼痛。高尿酸血症也会引起肾绞痛和痛风性关节炎等。
4、发热:骨髓纤维化的患者出现发热多数是由感染引起的,一些患者也会有有原因不明腹泻情况。还会因代谢增高引起低热、盗汗、心动过速等。
骨髓纤维化吃鲁可替尼可延长生存期,最主要的是心态,对于骨髓纤维化,需要积极的治疗。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192