




LOXO101国内上市了吗?答案是还没有。LOXO101在美国上市也不过一年时间,这么短的时间想要通过药监部门的审核是有难度的。
研究表明,编码TRK蛋白的NTRK基因可以异常地与其他基因融合,从而产生支持肿瘤生长的生长信号。NTRK融合很罕见,但发生在身体许多部位出现的癌症中。
LOXO101的临床疗效表现在三个临床试验中。其中包括55名儿童和成年患者的实体瘤有一个确定的NTRK基因融合,无阻力突变和转移性人或在手术切除是可能导致严重的发病率进行了研究。这些患者没有令人满意的替代治疗方法或治疗后癌症仍然发展。
在前55名患有不可切除或转移性实体肿瘤的患者中评估功效,所述实体肿瘤具有在三个试验中登记的NTRK基因融合体。如果可行的话,所有患者在全身性疾病治疗后都在继续恶化,或者需要手术治疗局部晚期疾病的显著的发病率。12名患者不到18岁。共有12种癌症类型,最常见的是唾液腺肿瘤(22%),软组织肉瘤(20%),婴儿纤维肉瘤(13%)和甲状腺癌(9%)。
在不同类型的实体肿瘤中,LOXO101展示出了75%的总体反应率。分析结果显示,这种响应是持久的,73%的响应持续了至少6个月,39%持续了一年或以上时间。对LOXO101作出响应,携带NTRK基因融合的肿瘤类型实例包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿型纤维肉瘤、甲状腺癌以及肺癌。
就目前而言,一段时间内,国内是不会完成LOXO101的审核的,所以想要等到LOXO101顺利获批上市,还需要耐心等待。
参考资料: FDA说明书更新于2025年4月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=210861