




Rydapt是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。体外生化或细胞试验表明,Rydapt及其人体内主要活性代谢物CGP62221和CGP52421有抑制野生型FLT3基因、FLT3-ITD突变和酪氨酸激酶结构域(tyrosinekinasedomain,TKD)突变、酪氨酸蛋白激酶KIT基因(tyrosine-proteinkinaseKit,KIT)的野生型和D816V突变体、血小板衍生生长因子受体α/β(plateletderivedgrowthfactorreceptor,PDGFRα/β)、血管内皮生长因子受体-2(vascularendothelialgrowthfactorreceptor,VEGFR-2)及丝氨酸/苏氨酸激酶蛋白激酶C(proteinkinaseC,PKC)族成员的活性。Rydapt显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力,诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor,PDGF)受体细胞。Rydapt也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力,并诱导细胞凋亡。
2017年4月28日,Rydapt在美国食品药品管理局(FDA)批准上市,不过Rydapt的价格是很多患者最为担心的一件事。据医伴旅了解,原研药在美国的售价较高,一盒规格:25mg*28胶囊/盒,价格:8,424.24 美元。急性髓系白血病(AML)患者一个月需要4盒左右,由于价格过高,很多平民百姓买不起,据了解瑞士诺华生产的Rydapt土耳其的售价较为便宜,一盒25mg*112胶囊 ,售价需要1500美元,一盒可以吃一个月,这样的价格平民还是能接受的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921