




米哚妥林(Midostaurin)于2017年4月28日,美国食品药品管理局(FDA)批准了米哚妥林上市。获批治疗急性髓性白血病(AML)和系统性肥大细胞增多症(SM)。米哚妥林的副作用有哪些?
米哚妥林的临床试验:纳入717例患者,完成临床试验研究后,可供评价的不良反应,治疗组(n=355),安慰药组(n=354)。按任何级别和3~5级不良反应发生率及两组用Fisher精确检验后的P值,顺次列举:血液学毒性,血小板减少,为97.5%(346/355),96.6%(342/354)和0.52;中性粒细胞减少95.2%(338/355),95.8% (339/354)和0.86;贫血92.7%(329/355),87.9%(311/354)和0.03;白细胞减少26.2% (93/355),29.7%(105/354)和0.32;淋巴细胞减少19.2%(68/355),22.0%(78/354)和0.35;其他血液或骨髓事件0.3%(1/355),1.1%(4/354)和0.22;骨髓细胞减少0%,0.3%(1/354)和0.50;非血液学毒性,发热性嗜中性粒细胞减少81.7%(290/355),82.5%(292/354)和0.84;感染52.4%(186/355),50.3%(178/354)和0.60;淋巴细胞减少19.2%(68/355),22.0%(78/354)和0.35;腹泻15.8%(56/355),15.3%(54/354)和0.92;低钾血症13.8%(49/355),16.9%(60/354)和0.25;疼痛13.2%(47/355),12.4% (44/354)和0.82;ALT升高12.7%(45/355),9.3%(33/354)和0.19;皮疹或脱皮14.1% (50/355),7.6%(27/354)和0.008;疲乏9.0%(32/355),10.5%(37/354)和0.53;肺炎或肺浸润7.9%(28/355),8.2%(29/354)和0.89;恶心5.6%(20/355),9.6%(34/354)和0.05;低钠血症8.7%(31/355),6.5%(23/354)和0.32;高胆红素血症7.0%(25/355),7.9%(28/354)和0.67;黏膜炎或口炎6.2%(22/355),7.9%(28/354)和0.38;低磷血症5.4%(19/355),8.2%(29/354)和0.14;低钙血症6.8%(24/355)、5.9%(21/354)和0.76。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921