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艾曲波帕效果怎么样?

郭药师
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2025-01-21 02:19:32
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艾曲波帕(Revolade)于2008年获FDA批准上市,是首个也是唯一获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。它可与TPO受体的跨膜区域结合,进而活化JAK-STAT和MAPK等激酶的细胞内信号途径,刺激巨核细胞增殖分化,增加血小板生成,那么,艾曲波帕效果怎么样?

艾曲波帕(Revolade)是少数经过随机对照试验验证的慢性ITP治疗选择之一,目前已获得了FDA和EMA以及世界范围内许多国家的注册批准。

RAISE试验证实了艾曲波帕对成人ITP的有效治疗作用:这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究,患者均为成人慢性ITP,血小板<30×10^9 /L ,按2:1随机分入治疗组(艾曲波帕50 mg/d,根据治疗反应调整剂量,最大75 mg/d,)和安慰剂组,治疗时间6个月。

6个月后,治疗组更多患者出现反应(治疗组52% vs安慰剂组16%);6个月的治疗时间内,治疗组更多患者至少一次出现治疗反应(治疗组79% vs安慰剂组29%)。

研究表明慢性ITP成人患者对艾曲波帕治疗总体耐受良好,较以往的II/III期研究相比,持续艾曲波帕治疗并未增加副反应,艾曲波帕耐受性良好,没有发现新的不良反应,没有观察到血栓形成事件。能降低任意程度出血和临床显著出血。

已显示,在某些再生障碍性贫血患者中会产生三系造血功能,从而导致血小板计数以及红细胞和白细胞计数增加,可见艾曲波帕的疗效可谓相当不错。

参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291

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