米哚妥林可治疗什么病症？

米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，能够抑制白血病细胞表达ITD和TKD突变体FLT3受体信号和细胞增殖能力，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。Midostaurin还显示在肥大细胞中抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放和诱导凋亡能力。

2017年4月28日美国FDA批准米哚妥林Midostaurin上市, 与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。此外,同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。米哚妥林组中位无事件生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。基于这些出色的数据，FDA批准米哚妥林上市。急性髓性白血病（AML）：每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。