




米哚妥林(Midostaurin)是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。米哚妥林显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力,诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子(plateletderivedgrowthfactor,PDGF)受体细胞。米哚妥林(Midostaurin)也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力,并诱导细胞凋亡。米哚妥林(Midostaurin)于2017年4月28日获FDA批准上市,与化疗联用治疗成年新诊断为FLT3阳性的急性髓系白血病(AML)。
研究显示:接受米哚妥林Rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。
米哚妥林(Midostaurin)治疗效果这么好,那它在国内上市了吗?
米哚妥林在中国大陆没有上市,所以患者在国内无法购买米哚妥林,不过患者购买米哚妥林可以选择海外购买,也可以选择土耳其购买。
AML:患者在2个疗程的诱导期(第1~3天),静脉推注盐酸柔红霉素和第1~7天静脉滴注阿糖胞苷之后的第8~21天,与食物同服雷德帕斯50mg,bid,一个疗程28d;其后是4个疗程的巩固治疗期,于第1天、第3天和第5天,每12h静脉滴注阿糖胞苷后的第8~21天,服米哚妥林50mg,bid;最后为维持治疗期,共12个疗程,服雷德帕斯50mg,bid,直至疾病复发或不能耐受不良反应。
米哚妥林最常见的不良反应有:恶心(82%)、呕吐(68%)、腹泻(54%)、水肿(40%)、骨骼肌肉痛(35%)、腹痛(34%)、疲劳(34%)、上呼吸道感染(30%)、便秘(29%)、发热(27%)、头痛(26%)、呼吸困难(23%)……
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921