vismodegib的疗效如何呢？

最近有患者问道维莫德吉（vismodegib）的治疗效果怎么样呢？我们来了解一下。维莫德吉（vismodegib）属于新作用机制药物，是首个口服、具有高选择性的Hedgehog通路小分子抑制剂。Hedgehog信号通路对细胞早期生长和发展起着关键的调节作用，在包括基底细胞癌等多种类型的恶性肿瘤中都发现Hedgehog信号通路发生突变。

2012年1月30日，维莫德吉（vismodegib）首先获得批准在美国上市，用于已经不能开刀或化疗治疗的局部晚期基底细胞癌或癌变已扩散至身体其他器官的基底细胞癌患者的治疗。2013年7月15日，欧盟(EMA)批准维莫德吉胶囊在欧洲上市，用于不适宜手术或放疗治疗的有症状转移性基底细胞癌（BCC）或局部晚期BCC成人患者的治疗。维莫德吉（vismodegib）效果怎样？

临床试验评估了维莫德吉（vismodegib）的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率(ORR)，或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受维莫德吉（vismodegib）治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%;在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。 

在接受维莫德吉（vismodegib）治疗患者中观察到的最常见副作用包括肌肉痉挛、脱发，体重减轻、乏力、恶心、呕吐，味觉变化或丧失，食欲下降，便秘和腹泻。维莫德吉（vismodegib）同其加框警告一起获准，提醒患者和医务人员该药有影响胎儿出生和致死的潜在危险。女性在接受维莫德吉（vismodegib）治疗前应确认是否妊娠。男女患者均应被警告这些风险并需要采取节育措施。

由此看来，维莫德吉（vismodegib）的治疗效果还是很理想的。