瑞戈非尼的治疗效果如何？

靶向药瑞戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，瑞戈非尼能够抑制数个促血管生成VEGF受体酪氨酸激酶，这些激酶在肿瘤的血管生成中发挥着重要作用。瑞戈非尼还可以抑制癌和肿瘤微环境中的多种激酶。

Wilhelm等研究发现瑞戈非尼能够明显抑制脑胶质瘤细胞GS9L、结直肠癌细胞Colo-205、乳腺癌细胞 MDA-MB-231、肾癌细胞786-O裸鼠移植瘤生长；并观察到瑞戈非尼能明显降低脑胶质瘤细胞移植瘤体血管的通透性；抑制结肠癌和乳腺癌模型中肿瘤血管新生；免疫组化染色结果显示，在乳腺癌模型中Ki67和pERK1/2的表达明显减少，提示瑞戈非尼抑制癌细胞增殖的机制与阻断 RAF/MEK/ERK信号通路有关。

瑞戈非尼能阻断肿瘤细胞增殖、抑制肿瘤血管生成，调控肿瘤微环境等作用。瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期(OS)。结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼组患者的OS的风险比(HR)为0.62，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。疾病控制率(含完全缓解、部分缓解和病情稳定)分别为65.2%和36.1%。总体缓解率(完全缓解和部分缓解)分别为10.6%和4.1%。

瑞戈非尼用于治疗转移性结直肠癌，晚期胃肠道间质瘤（GIST），根据临床研究数据显示，相比于安慰剂组，瑞戈非尼组患者的总生存期显著延长，这意味着死亡风险降低了45%。瑞戈非尼联合最佳支持治疗（BSC）组的中位生存期为8.8个月，安慰剂联合BSC组的中位生存期为6.3个月。