FDA批准瑞戈非尼(Regorafenib)用于治疗晚期胃肠道间质瘤

2013年2月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日扩大了瑞戈非尼(Regorafenib)的批准用途，用于治疗无法通过手术切除且对其他FDA批准的针对该病的疗法不再响应的晚期胃肠道间质瘤(GIST)患者。

GIST是一种肿瘤，其癌细胞形成于胃肠道（人体消化系统的一部分）的组织中。根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年估计有3,300至6,000例新发GIST病例，最常见于老年人。

瑞戈非尼(Regorafenib)是一种多激酶抑制剂，可阻断几种促进癌症生长的酶。通过此项新批准，瑞戈非尼(Regorafenib)旨在用于那些GIST肿瘤无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位（转移性），并且对另外两种FDA批准用于治疗GIST的药物——格列卫（伊马替尼）和索坦（舒尼替尼）不再响应的患者。

FDA药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室主任RichardPazdur医学博士表示：“瑞戈非尼(Regorafenib)是FDA批准的第三个用于治疗胃肠道间质瘤的药物。它为那些其他已获批药物不再有效的GIST患者提供了一种重要的新治疗选择。”

瑞戈非尼(Regorafenib)在FDA的优先审评程序下接受了审评，该程序为那些在无令人满意的替代疗法时可提供安全有效治疗，或与已上市产品相比能提供显著改善的药物提供加快的六个月审评。该药物还获得了孤儿药资格，因为它旨在治疗一种罕见疾病。

瑞戈非尼(Regorafenib)的有效性

瑞戈非尼(Regorafenib)用于此适应症的安全性和有效性在一项临床研究中进行了评估，该研究纳入了199名无法手术切除且在接受格列卫或索坦治疗后出现进展的GIST患者。患者被随机分配接受瑞戈非尼(Regorafenib)或安慰剂治疗。所有患者同时也接受了最佳支持性护理，包括有助于控制副作用和癌症症状的治疗。

研究中的患者持续服用瑞戈非尼(Regorafenib)或安慰剂，直到癌症进展或副作用变得不可接受。结果显示，服用瑞戈非尼(Regorafenib)的患者肿瘤生长延迟（无进展生存期）平均比服用安慰剂的患者晚3.9个月。当安慰剂组患者的癌症出现进展时，他们获得了转用瑞戈非尼(Regorafenib)治疗的机会。

瑞戈非尼(Regorafenib)的副作用

接受瑞戈非尼(Regorafenib)治疗的患者报告的最常见副作用是虚弱和疲劳、手足综合征（也称为掌跖红斑感觉异常综合征）、腹泻、食欲减退、高血压、口腔溃疡、感染、音量的改变或音质改变、疼痛、体重减轻、胃痛、皮疹、发烧和恶心。

发生率低于百分之一的严重副作用包括肝损伤、严重出血、皮肤起泡和剥落、需要紧急治疗的重度高血压、心脏病发作和肠道穿孔。