




奥贝胆酸(Ocaliva)是近20年第一个获美国FDA批准治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的药物。尽管PBC是奥贝胆酸的首个适应症,但一些分析人士表示,奥贝胆酸(Ocaliva)在未来将继续获批其它适应症,包括脂肪肝。奥贝胆酸(Ocaliva)是FXR受体激动剂,通过抑制细胞色素7A1的基因表达来抑制胆酸的合成。
奥贝胆酸(Ocaliva)联合熊去氧胆酸(Ursodeoxycholic Acid,UDCA)用于对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎(以前被称为原发性胆汁性肝硬化,PBC)成人患者,或作为单药疗法用于对UDCA不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。
一项为期12个月的双盲安慰剂对照期试验纳入对UDCA治疗应答不充分或者由于副作用而不能应用UDCA的217例PBC患者,随机分组至应用奥贝胆酸(Ocaliva),10 mg/d(10 mg组);应用奥贝胆酸(Ocaliva),5 mg/d,如果适用的话,调整剂量至10 mg/d(5-10 mg组);或者安慰剂治疗。主要终点为血清ALP水平降至<正常上限值1.67倍,并且自基线水平至少降低15%,以及总胆红素水平正常。
奥贝胆酸(Ocaliva)仿制药已经在孟加拉已经上市了,碧康制药生产的Obetix是奥贝胆酸(Ocaliva)在全球的首仿药,奥贝胆酸(Ocaliva)并没有在国内上市,患者可以自己出国就医凭处方买药或者是联系海外医疗机构通过直邮的方式凭处方购买奥贝胆酸(Ocaliva)。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年2月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207999