奥贝胆酸(obeticholic)用于治疗什么疾病

奥贝胆酸（obeticholic）用于特定患者的原发性胆汁性胆管炎（PBC，以前称为原发性胆汁性肝硬化）的治疗。

最新的奥贝胆酸药品标签（日期为2022年5月）表明，它用于无肝硬化或有代偿期肝硬化且无门静脉高压证据的成年患者。

奥贝胆酸可与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于对UDCA应答不佳的患者，或作为无法耐受UDCA患者的单一用药（单药治疗）。

它不适用于失代偿期肝硬化患者、有失代偿病史的患者、有门静脉高压证据（例如腹水、食管胃底静脉曲张、持续性血小板减少）的代偿期肝硬化患者，或完全性胆道梗阻患者。

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性罕见疾病，会导致肝脏中的小胆管发炎并遭到破坏。这会致使胆汁在肝脏中积聚，久而久之损害肝细胞。进而引发肝硬化（肝脏瘢痕形成），最终肝脏会失去功能。

胆汁淤积的症状包括：

瘙痒

疲劳（极度疲倦）

尿液颜色加深

腹痛

眼睛或皮肤发黄（黄疸）

大便颜色变浅

奥贝胆酸属于首创的法尼醇X受体（FXR）激动剂，用于治疗PBC。FXR是一种在肝脏和肠道中表达的核受体，是胆汁酸、炎症、纤维化和代谢途径的关键调节因子。

奥贝胆酸于2016年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，是近20年来首个用于治疗PBC的新疗法。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

奥贝胆酸更新的肝脏相关警告

2021年5月，FDA更新了黑框警告，并限制奥贝胆酸用于晚期肝硬化的PBC患者，因为这会增加严重肝损伤的风险。

2024年12月，FDA对2021年5月的警告进行了更新，纳入了一项上市后报告，该报告指出，在使用奥贝胆酸治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）且无肝硬化的患者中，出现了严重肝损伤的病例。其中一些病例最终进行了肝移植。

医疗保健人员应做到：

必须频繁进行肝功能检测和临床监测，以识别肝功能恶化情况，并确保适时停用奥贝胆酸。根据现有数据，尚不清楚这种监测是否足以应对严重肝损伤的风险。

向接受奥贝胆酸治疗的患者解释肝功能恶化的体征和症状，并指导他们一旦出现任何肝功能恶化的体征或症状，立即联系医生。

一旦有肝病进展的证据或治疗无效，应停用奥贝胆酸。

患者应做到：

与医疗保健人员讨论继续使用奥贝胆酸治疗的安全风险和益处。探讨任何你可能存在的担忧，包括关于可能的替代疗法的问题。

如果出现以下任何可能表明肝功能恶化的症状，立即联系医疗保健专业人员：

腹部肿胀

眼睛或皮肤发黄

血便或黑便

咯血或呕血

精神状态改变，如意识模糊、言语不清、情绪波动、性格改变，或嗜睡加重、难以唤醒。

如果出现以下任何严重的或持续数天不消失的常见症状，也应联系医疗保健专业人员：

腹痛

恶心、呕吐或腹泻

食欲不振或体重减轻

新发或加重的疲倦感

虚弱

发热和寒战

头晕

排尿次数减少

奥贝胆酸的使用方法

奥贝胆酸为口服药片，可与食物同服或空腹服用。医生会根据你的肝功能确定奥贝胆酸的剂量和服用计划。务必严格遵循医生的用药指导。

奥贝胆酸可单独使用，或与熊去氧胆酸（UDCA）联合使用，用于对UDCA应答不佳或无法耐受UDCA的成年患者。UDCA于1997年获得FDA批准，但并非所有患者都对这种治疗有反应。

注：奥贝胆酸基于肝功能指标之一的碱性磷酸酶（ALP）降低，通过FDA加速审批程序获批。研究尚未证实其能改善生存率或缓解疾病相关症状。该药物的持续获批可能取决于在更多临床试验中对临床获益的验证和描述。

以上并非安全有效使用奥贝胆酸所需了解的全部信息，也不能替代医疗保健人员的指导。请查阅完整的产品信息，并与你的医生或其他医疗保健人员讨论这些信息以及你的任何疑问（最后更新于2025年3月12日）。