




美国FDA2017年4月28日公佈,诺华新药米哚妥林正式获批,遗憾的是米哚妥林在国内还没有上市,所以米哚妥林医保并没有进行报销,米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用米哚妥林联合化疗进行治疗。
米哚妥林适用于具有侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的系统性肥大细胞增多症的成人。
米哚妥林口服剂量:100毫克口服 每天2次(间隔12小时)与饭前服用,继续治疗直至疾病进展或不可接受的毒性,每天服用两次,每次约12小时。治疗前给予预防性止吐药,以减少恶心和呕吐的风险。吞咽整个胶囊,不要打开或压碎胶囊。如果与可延长QT间期的药物共同施用,则考虑通过ECG进行QT间期评估,错过或呕吐剂量:不要再服用另一粒胶囊来弥补剂量,在通常的预定时间服用下一剂。
米哚妥林在AML(急性骨髓性白血病)治疗过程中的常见不良反应(ADRs大于或等于20%)为发热性中性粒细胞减少症,恶心,粘膜炎,呕吐,头痛,瘀斑,肌肉骨骼疼痛,鼻出血,器械相关感染,高血糖和上呼吸道感染。最常见的3/4级不良反应(大于或等于10%)是发热性中性粒细胞减少症,器械相关感染和粘膜炎。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921