米哚妥林可治疗哪些病症？

米哚妥林（PKC412）是一种酪氨酸激酶抑制剂，能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因，通过这一靶向药物治疗，参与研究的约六成严重患者病情得到明显好。

那么，米哚妥林可治疗哪些病症？

米哚妥林的适应症：

美国食品药品管理局（FDA）于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗（化疗）药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。

2017年4月28日获得美国FDA批准上市，商品名为米哚妥林rydapt。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等适应证。

米哚妥林可用于成人晚期系统性肥大细胞增多症的治疗。晚期系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的血液癌症，预后很差，多发于中年人。

另外，在米哚妥林rydapt未获批用于晚期系统性肥大细胞增多症SM前，这种罕见的血液癌症并没有其它的获批药物，若无有效医治，患者五年生存率极低，米哚妥林rydapt的获批，在一定程度上改善了SM的治疗现状。

米哚妥林rydapt除了获批用于成人SM的治疗，还获批用于成人初诊FLT3突变阳性急性骨髓性白血病（AML）患者，这两个适应症均获得美国FDA的孤儿药资格认定。

服用米哚妥林rydapt最有可能发生的不良反应有：恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。