
米哚妥林Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
那么,米哚妥林适用的人群是什么呢?
米哚妥林的适应症:适用于化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)、系统性肥大细胞增多症(ASM)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。
美国FDA 2017年4月28日公佈,诺华新药Rydapt米哚妥林正式获批,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
米哚妥林(MS)是1977年从海洋链霉菌星形孢菌素培养液中分离的一种吲哚咔唑生物碱———十字孢碱(staurosporine)经结构改造获得的活性衍生物,中文俗称为4'-N-苯甲酰胺基-十字孢碱。
米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药,美国食品药品管理局FDA于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。
米哚妥林无基因毒性,体外细菌回复突变试验(Ames试验)或中国仓鼠V97细胞试验均为阴性。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921