泊马度胺获批的适应症

泊马度胺于2013年2月8日被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于至少经过两种治疗无效（包括来那度胺和硼替佐米）和最后一次治疗后60天内病情恶化的患者。之后于2013年8月5日获得欧洲药物管理局(EMA)批准上市的一款联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤的药物。泊马度胺是第三个度胺类药物，泊马度胺主要用于对来那度胺、硼替佐米耐药的患者，目前研究较多的就是泊马度胺联合地塞米松，用于治疗复发、难治性多发性骨髓瘤的患者，其无进展生存时间为4个月。应注意其不良反应，例如中性粒细胞减少，血小板减少，贫血，神经病变，深静脉血栓形成等。

泊马度胺一种沙利度胺类似物，是一种有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞学试验，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。泊马度胺抑制来那度胺-耐药，多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和天然杀伤（NK）细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成（如，TNF-α和IL-6），在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中泊马度胺显示抗血管生成活性。

泊马度胺注意事项：（1）血液学毒性：中性粒细胞减少是最常报道3/4级不良事件。监视患者血液学毒性，尤其是中性粒细胞减少。（2）肝：肝功能衰竭和死亡；监测肝功能检查每月一次。（3）过敏反应：血管性水肿和严重皮肤病反应。对于血管性水肿中止POMALYST和严重皮肤病反应。（4）肿瘤溶解综合症（TLS）：TLS风险监测患者（即，那些具有高肿瘤负荷），并采取适当的预防措施。