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艾曲波帕对血小板减少症能有多大的效果呢?

郭药师
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2025-01-21 11:31:16
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艾曲波帕由葛兰素史克公司开发,是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂,可与人体跨膜区的血小板生成素受体相互作用,产生信号级联放大作用,从而诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化来提升血小板的数量。

第一代血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),如romiplostim(罗米司亭)和eltrombopag(艾曲波帕),是非常有效的免疫性血小板减少症(ITP)治疗方法,甚至在sITP中也是如此。González-López等回顾性评估了使用艾曲波帕治疗的87例sITP患者(23例sITP患者,9/23例淋巴瘤)。

艾曲波帕属于称为血小板生成素受体激动剂的一类药物。它被用于增加慢性(长期)免疫性血小板减少性紫癜(ITP)成人血液中的血小板数量。它可用于治疗脾脏被切除的人,并且用作一线治疗的药物不再有效。它也可用于治疗成年人,对于这些成年人,不能选择脾脏但血小板计数低的成年人。

当其他治疗方法无效时,艾曲波帕也用于治疗患有严重再生障碍性贫血(SAA)的成年人。艾曲波帕的作用是增加体内血小板的产生。

总体而言,44名患者(38%)在中位时间15天后获得血小板反应(95%CI,7-28天)。与其他亚组相比,淋巴组织增生性疾病合并ITP患者血小板反应率明显更低、反应时间明显更长,但在获得反应后的反应持续时间没有显著差异。Al-Nawakil等报道了4例危及生命的ITP病例,患者同时被诊断为B细胞非霍奇金淋巴瘤,主要应用罗米司亭进行治疗。

所有患者都获得了缓解,说明罗米司亭治疗可以克服危及生命的ITP,最终推迟脾切除和/或限制严重免疫受损患者的类固醇的使用,并减少巨核细胞系化疗毒性。Paul等(2019)招募了24名慢性淋巴细胞白血病或SLL合并血小板计数<50×109/L的患者接受艾曲波帕治疗,ORR为54%(13/24,其中9名获得CR)。

参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291

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