卡博替尼疗效怎么样呢？

2012年美国食品药品管理局( FDA) 批准卡博替尼应用治疗甲状腺髓样癌(MTC)，开创了MTC 靶向治疗的新时代。卡博替尼疗效怎么样呢？

一项国际多中心、随机、对照、双盲试验，330名确诊转移性MTC的患者以2:1的比例随机分配至卡博替尼组（N=219，卡博替尼140mg，QD）和安慰剂组（N=111）。330名随机患者中，67%为男性，中位年龄55岁，23%为65岁以上患者，89%为白人，54%为基线ECOG评分为0，92%进行过甲状腺切除术。所有患者中，RET突变状态51%为阳性，14%为阴性，35%未知。25%的患者曾接受过两次或两次以上的系统治疗，21%的患者曾接受过TKI治疗。 试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，接受卡博替尼治疗的患者PFS有显着延长[HR 0.28 (95% CI: 0.19, 0.40);p<0.0001]，两组中位PFS分别为11.2个月和4.0个月。两组的部分反应率为27% VS 0%。卡博替尼组的客观反应持续中位时间为14.7个月(95%CI:11.1,19.3)。两组中位总生存期（OS）无统计学差异，为26.6个月 VS 21.1个月。

卡博替尼组和安慰剂组相比明显延长了患者的总生存期，26.6个月对21.1个月；卡博替尼组中位无进展生存期达到11.2个月，相比安慰剂组4个月，卡博替尼明显地延长了甲状腺髓样癌患者的无进展生存期时间。