雷德帕斯主要治疗什么病症？

雷德帕斯主要治疗什么病症？

雷德帕斯的适应症：

美国食品药品管理局（FDA）于2016年2月19日授予雷德帕斯与其他化学治疗（化疗）药联用，治疗新诊断为FLT3基因突变的AML成年患者突破性治疗药的地位，并给予快速通道审评的待遇。

2017年4月28日获得美国FDA批准上市，商品名为Rydapt。此外，同时获批还可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等适应证。

雷德帕斯是多重酪氨酸激酶受体的小分子抑制药。体外生化或细胞试验表明，雷德帕斯及其人体内主要活性代谢物CGP62221和CGP52421有抑制野生型FLT3基因、FLT3-ITD突变和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变、酪氨酸蛋白激酶KIT基因的野生型和D816V突变体、血小板衍生生长因子受体α/β、血管内皮生长因子受体-2及丝氨酸/苏氨酸激酶蛋白激酶C（PKC）族成员的活性。

雷德帕斯显示抑制FLT3基因受体信号和细胞增殖的能力，诱导白血病细胞表达ITD和TKD突变体的FLT3受体凋亡或过量表达野生型FLT3和血小板衍生生长因子（PDGF）受体细胞。雷德帕斯也抑制肥大细胞KIT信号、细胞增殖和组胺释放的能力，并诱导细胞凋亡。

雷德帕斯在治疗过程中，会出现一些不良反应。比如头痛、鼻子出血、上呼吸道感染、白细胞减少、粘膜炎、恶心呕吐、高血糖、肌肉骨骼疼痛、血象变化等。雷德帕斯能抑制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生，患者可以延长30个月左右的生命。