雷德帕斯适用于治疗什么病症？

2017年4月28日，美国FDA宣布批准其药物雷德帕斯（米哚妥林）上市，与化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病初治患者。值得一提的是，在该适应症上，雷德帕斯（米哚妥林）是25年来的首款新药，也是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）的靶向疗法。

急性骨髓性白血病是一种罕见，但侵袭性极高的血液与骨髓癌症。据估计，今年美国将约有21000名患者被诊断患有该疾病，而其中高达三分之一带有FLT3基因突变。FLT3基因编码的蛋白质是一类细胞表面的受体，在特定血细胞的增殖起到了关键性的作用。当该基因发生突变时，就会让白血病的病情快速进展。因此，与其他急性骨髓性白血病患者相比，带有FLT3基因突变的患者有更高的复发率，生存率也更低。然而在过去的25年里，白血病的治疗策略相对而言没有出现太大的变化。因此，这些FLT3基因突变患者的生命也一直处于极高的风险下。

作为一种激酶抑制剂，雷德帕斯（米哚妥林）能抑制FLT3与KIT等在细胞生长过程中的多种关键酶，干扰癌细胞生长与增殖。这款药物在研发过程中得到了业界的很多关注，也收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

在一项史上规模最大的FLT3阳性急性骨髓性白血病3期临床试验中，研究人员招募了717名新近得到诊断的初治患者，并将他们随机分为两组，一组接受雷德帕斯（米哚妥林）与化疗的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%（HR = 0.77；95% CI：63%，95%；双尾检验p值为0.016）。此外，研究人员统计了这些患者的无事件生存期（Event Free Survival），分析了患者出现复发、死亡或在治疗后60天内未达到完全缓解的数据。研究也表明，接受联合疗法的患者其无事件生存期中位数为8.2个月，而仅接受化疗的患者的数据为3.0个月。。基于这些出色的数据，FDA在今日批准雷德帕斯（米哚妥林）上市。