




艾曲波帕(Elbonix)是一种促血小板生成素受体激动剂,它通过诱导刺激巨核细胞(特别是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值而发挥作用,适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除术反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。在两项双盲安慰剂对照试验中评估了艾曲波帕(Elbonix)对1岁及以上儿童慢性ITP患者的疗效和安全性。根据ITP确诊的时间,试验的时间有所不同:至少6个月或至少12个月。在试验期间,剂量可以每两周增加一次,每天最多75mg。血小板计数超过200×10^9 /L时降低艾曲波帕(Elbonix)的剂量;血小板计数超过400×10^9 /L时中断或减少艾曲波帕(Elbonix)的剂量。
在PETIT2研究中(NCT01520909),血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层,随机接受艾曲波帕(Elbonix)(n = 63)或安慰剂(n = 29)治疗。在PETIT研究(NCT00908037)中,血小板计数小于30 x 10^9 /L的难治性或复发且至少接受过一次ITP治疗的患者按年龄分层,随机接受艾曲波帕(Elbonix)或安慰剂治疗。在两项安慰剂对照试验中,艾曲波帕(Elbonix)组最常见的副作用有:恶心(9%)、腹泻(9%)、上呼吸道感染(7%)、呕吐(6%)、尿路感染(5%)、ALT升高(5%)、肌痛(5%)、口咽痛(4%)、AST升高(4%)、咽炎(4%)、背痛(3%)、流行性感冒(3%)、感觉异常(3%)、皮疹(3%)。
参考资料: FDA说明书更新于2025年06月,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291