Nilotinib治疗白血病效果如何？

Nilotinib中文名称尼洛替尼，也叫达希纳，2009年在我国获批上市，用于对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期或加速期成人患者。 

虽然Nilotinib在我国已经上市有十几年的时间了，但是对于新确诊的患者来说可能还不太了解Nilotinib的效果，我们一起通过试验结果了解一下吧。

在II期研究中，对基线伴有BCR-ABL突变的伊马替尼耐药的慢性髓性白血病慢性期患者进行了Nilotinib有效性的亚组分析。

在321例慢性髓性白血病慢性期患者中，281(88%)位有基线突变数据，其中114/281(41%)在Nilotinib尼治疗前即检测到BCR-ABL突变。伊马替尼耐药患者(n=192)和伊马替尼不耐受患者(n=89)的基线突变率分别为55%和10%。23%的伊马替尼耐药患者有在体外对Nilotinib敏感的突变(IC50150 nM)。14%的伊马替尼耐药患者有在体外对Nilotinib不敏感的3个突变(IC50>150 nM；Y253H、E255K/V和F359C/V)，另有15%共含有16个对Nilotinib敏感性不明确的突变。

无基线突变的伊马替尼耐药患者在接受治疗12个月后，60%的患者取得了主要细胞遗传学缓解(MCyR)，40%的患者取得完全细胞遗传学缓解(CCyR)，28%的患者取得主要分子学缓解(MMR)。在检测到突变的患者中，51%取得主要细胞遗传学缓解，32%取得完全细胞遗传学缓解、20%取得主要分子学缓解。

具有对Nilotinib敏感的突变(主要细胞遗传学缓解59%；完全细胞遗传学缓解41%)或对Nilotinib敏感性不明确突变的(主要细胞遗传学缓解63%；完全细胞遗传学缓解50%)患者的细胞遗传学缓解率与基线无突变的患者相似(主要细胞遗传学缓解60%；完全细胞遗传学缓解40%)。

总体上，Nilotinib治疗使得具有或不具有BCR-ABL突变的对伊马替尼耐药的慢性髓性白血病慢性期患者取得了显著的细胞遗传学缓解。Nilotinib也使得大多数在基线检测到BCR-ABL突变的对伊马替尼耐药的患者取得缓解。