




米哚妥林是用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML)的靶向药,可以与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩疗合用。还用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM-AHN)、肥大细胞白血病(MCL)。
米哚妥林是在2017年4月被美国FDA批准上市的,这也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物,米哚妥林的治疗效果自上市以来就备受关注,下面我们来一起看看米哚妥林的疗效到底怎样吧。
国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中,研究人员检测了3277例AML,招募了其中符合要求的717例FLT3+患者,并将他们随机分为两组,一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗。研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月,对照组为25.6月(HR = 0.78;p值为0.009)。米哚妥林组4年总生存率为51.4%,对照组为44.3%。米哚妥林组完全缓解率58.9%,对照组为53.5%。米哚妥林组中位无事件生存期(EFS)为8.2月,对照组为3月。
急性髓性白血病往往对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,患者五年的生存率很低。米哚妥林是近20年来治疗白血病方面的一大突破性药物。效果明显优于传统化疗药物。随着研发的不断深入,米哚妥林在越来越多的疾病治疗领域都发挥了积极的效果,具有广阔的发展前景。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921